Evropská komise schválila albutrepenonacog alfa

Společnost CSL Behring oznámila, že Evropská komise schválila léčivý přípravek albutrepenonacog alfa (Idelvion) pro léčbu hemofilie typu B, podávaný ve 14denních intervalech.

Albutrepenonacog alfa je inovativní, dlouhodobě působící rekombinantní koagulační faktor IX fúzovaný s albuminem určený k léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií typu B (vrozený deficit faktoru IX). Přípravek mohou používat všechny věkové skupiny (děti i dospělí). Schválení se týká léčebného režimu profylaxe a redukce krvácivých epizod, stejně jako prevence krvácení v průběhu chirurgických výkonů (perioperačním období).

PROLONG-9FP

Schválení albutrepenonacogu alfa je podloženo výsledky klinického vývojového programu PROLONG-9FP, který zahrnuje fázi I–III otevřené, multicentrické studie ověřující bezpečnost a účinnost tohoto preparátu. V klinických studiích albutrepenonacog alfa u většiny pacientů udržel aktivitu faktoru IX vyšší než 5 % po dobu 14 dnů, což mělo za následek totální vymizení spontánního krvácení. Data ze studie byla publikována v časopise Blood vydávaném Americkou hematologickou společností.

Benefit pro pacienta

Hemofilie, u níž se hladina faktoru IX pohybuje nad 5 %, se podle Světové federace pro hemofilii považuje za lehký typ onemocnění. Tohoto cíle bylo ve studii dosaženo podáváním infuze ve 14denním i 7denním intervalu. Přitom 94 % krvácení bylo kontrolováno jednou dávkou a 99 % dvěma dávkami. „Podávání přípravku ve 14denním intervalu přináší nemocným benefit v podobě déletrvající prevence krvácení a současně redukuje potřebu častých aplikací léku. To je důležité pro pacienty, kteří chtějí být na profylaxi a současně žít aktivním životem,“ uvedla hlavní investigátorka PROLONG9FP profesorka Elena Santagostinová z Lékařské fakulty klinické a experimentální hematologie při Univerzitě v Milánu.
Albutrepenonacog alfa byl kromě Evropské unie schválen také v Kanadě a Spojených státech amerických, další žádosti o schválení posuzují regulační orgány v Austrálii, Švýcarsku a Japonsku. Přípravek je vzhledem ke skutečnosti, že je určen pro léčbu a profylaxi vzácného onemocnění, označen jako orphan drug.
CSL Behring je globálním lídrem v oblasti vývoje a výroby bioterapeutik. Zaměřuje se zejména na oblast léčby závažných a vzácných onemocnění, na vývoj nových léčebných postupů na bázi proteinů k léčení poruch koagulace, primárních imunodeficiencí, vrozených plicních onemocnění, vrozeného angioedému a některých neurologických poruch, dále na vývoj očkovacích látek proti chřipce.

(Zdroj: CSL Behring)

Ohodnoťte tento článek!