Léčba roztroušené sklerózy v dětském věku a dospívání

Principy imunomodulační léčby bez ohledu na věk musí splňovat dvě základní podmínky: potlačení akutního zánětu a omezení patofyziologických procesů v období klinické remise, ovlivňující progresi onemocnění.

Nedílnou součástí léčby je ovlivnění souvisejících symptomů (únava, spasticita, bolesti, autonomní dysfunkce), které má často významný dopad na kvalitu života.

Léčba akutní ataky RS

U dětí je otázkou volba perorální nebo intravenózní aplikace methylprednisolonu. Předpokládá se, že volba aplikace intravenózní je více určena pro těžké ataky, které charakterizuje optická neuritida, míšní symptomatika nebo multifokální cerebrální léze včetně psychických změn. V dávkování je obecný konsenzus od 30 mg/kg/den do 1000 mg/den po dobu 3 až 5 dnů s tendencí aplikace co nejvyšší dávky při prevenci a monitorování možných nežádoucích účinků. Pro dětské pacienty, kteří nemají dostatečný efekt po podání methylprednisolonu nebo ho netolerují, je volbou plazmaferéza, která je sporadicky indikována u některých případů juvenilní RS. U dětí, kde zejména injekční léčba první volby není tolerována, mohou být alternativou intravenózní imunoglobuliny (IVIG) v doporučené dávce 2 g/kg podávané po dobu 2 až 5 dnů. IVIG u dětí s RS se empiricky podávají následně každé 4 týdny v dávce 0,2–0,4 g/kg/den po dobu dalších 6 až 12 měsíců. IVIG léčba 12 měsíců od první ataky RS významně snižuje riziko druhé ataky a konverze do definitivní formy RS a snižuje aktivitu onemocnění měřenou MR.

První léčebná volba u dětí

U dětí s potvrzenou diagnózou RS je zpravidla v centrech pro léčbu RS, nejenom v ČR, zvažována a aplikována léčba léky ovlivňujícími onemocnění (dinase modifying drugs – DMD), interferonem beta nebo glatiramer acetátem.

Tato léčba, která je u dospělých léčbou první volby, nebyla nikdy Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration – FDA) schválena pro pacienty mladší 18 let, je „off-label“, ale ve většině zemí je u dětí s RS používána. Dnes již existuje řada publikovaných zkušeností o bezpečnosti a účinnosti této léčby u dětí. Vzhledem k tomu, že: • nejméně u 1/3 dětí s RS se vyvine střední nebo

těžší stupeň disability, • konverze do sekundární progrese nastupuje

v mladším věku než u dospělých, • více relapsů v prvních několika letech je nepříznivým prognostickým příznakem, • u vysokého procenta dětí s RS se vyvine kognitivní dysfunkce, je plně oprávněné zahájení takové léčby.

Eskalace léčby

U dětí s agresivním průběhem RS byla dříve zvažována imunosupresivní léčba cyklofosfamidem nebo mitoxantronem. Novou alternativou je léčba natalizumabem, která ale není schválena k aplikaci u nemocných s RS ve věku do 18 let. Přibývá však kazuistik úspěšné eskalace léčby RS u dětí natalizumabem.

Od roku 2006 (v ČR 2008) je natalizumab první monoklonální protilátkou registrovanou a schválenou k eskalaci léčby RS u dospělých, když selhává první léčebná linie a narůstá aktivita a progrese onemocnění.

Eskalace terapie je indikována v situacích, kdy standardní terapie selhává nebo se jedná o závažný stav těžkých demyelinizačních atak charakterizovaných závažným neurologickým deficitem a současným extenzivním zobrazením postižení mozku na MR s přítomností gadolinium enhancujících lézí. Eskalaci léčby u dětí provádíme vždy po vyčerpání všech možností standardní léčby RS. Před zahájením léčby je nezbytné získat souhlas rodičů nebo zákonného zástupce dítěte a splnit formální aspekty podpisem informovaného souhlasu. Natalizumab je v současné době považován za nejúčinnější

lék v terapii RS. Léčba v důsledku dlouhodobého omezení imunitního dohledu (surveillance) v organismu může u některých jedinců způsobit nejzávažnější nežádoucí účinek, oportunní infekci JC virem, progresivní multifokální leukoencefalitidu (PML). Natalizumab není schválený k léčbě RS u dětí a dospívajících. Není důvod se domnívat, že rizika u dětí budou jiná než u dospělé populace léčené natalizumabem, proto je třeba, aby stejná pravidla farmakovigilance byla dodržována i u dětí léčených natalizumabem. Retrospektivně bylo zjištěno, že do roku 2013 byla léčba natalizumabem indikována a zahájena u více než 120 dětských pacientů před 18. rokem. Největší z toho jsou skupiny dětí léčených natalizumabem v USA, Rakousku a Itálii.

Kombinovaná léčba RS u dětí

Kombinovaná léčba RS je další možností, jak přistupovat k léčbě tohoto onemocnění, nelze se však opřít o data z žádných klinických studií, pouze o publikovaná anekdotická data a zkušenosti z léčby jiných autoimunitních onemocnění. Základním předpokladem kombinované terapie je nedostatečná účinnost stávající monoterapie a důvody, které brání léčbu změnit nebo eskalovat. Jednu možnost představuje léčba interferonem beta v kombinaci s methylprednisolonem i. v. nebo p. o. Ne zcela jasný a jednoznačný je benefit z imunosupresivní léčby azathioprinem, která je v porovnání s kortikosteroidy preferována především z důvodu méně závažných nežádoucích účinků.

Léčba symptomatická

Cílem symptomatické léčby RS u dětí je zmírnit, optimálně eliminovat symptomy RS, které nejsou dostatečně ovlivnitelné imunomodulační léčbou. Jedná se zejména o léčbu spasticity, sfinkterových a sexuálních poruch, bolesti, deprese, únavy, třesu a záchvatovitých projevů. Používané léky se kromě adjustace dávky neliší od symptomatické léčby dospělých pacientů s RS.

Léčba nemedikamentózní

Do komplexního léčebného postupu patří rovněž léčebná rehabilitace a všechny její formy, včetně speciálních metodik, rekondičních pobytů, psychoterapie, ergoterapie atd. Volba léčebných programů je významně závislá na věku vzniku RS u dětí. Léčba infantilní formy RS je plně závislá na součinnosti rodiny nebo nejbližších příbuzných dítěte. V případě, že se stane diagnóza RS záležitostí celé rodiny, je velká šance zajistit pro dítě s touto diagnózou kvalitní remisi, návrat do školy mezi vrstevníky a program zajištění fyzické a psychické odolnosti vůči chronickému onemocnění CNS.

Vyšlo v knize: Roztroušená skleróza, Eva Havrdová a kol., vydala Mladá fronta, Praha 2013

Ohodnoťte tento článek!