Optimalizace léčby dětských hemofiliků

Úroveň léčby hemofilie v dětském věku předurčí další život hemofilika. Podaří-li se díky efektivní a moderní léčbě zabránit poškození pohybového aparátu dítěte, má šanci na normální život i v dospělosti.

Medicínské aspekty léčby

Pokud se u dětského hemofilika zvolí léčba, která významně sníží riziko vzniku inhibitoru (nejčastěji vznikne během prvních 100 dní expozice léčebně podávanému faktoru krevního srážení, tedy v průběhu prvních 2–3 let života dítěte), odrazí se to pozitivně nejen na jeho kvalitě života, ale i v ekonomických aspektech léčby.
Použití profylaxe (preventivního podávání koncentrátů chybějících faktorů krevního srážení) významně zmírní rozsah a v ideálním případě zabrání rozvinutí postižení pohybového aparátu. V případě, že díky této léčbě hemofilik krvácí do kloubů jednou, maximálně dvakrát za rok, je pak lidské tělo schopno tento malý počet krvácení zvládnout vlastními regeneračními mechanismy bez dalších následků. Ideální je tzv. profylaxe primární, která začíná kolem prvního roku věku dítěte, často před prvními významnými projevy krvácení.

Prevence a zvládnutí inhibitoru

Profylaxe je navíc schopna o 60 % snížit riziko vzniku inhibitoru (protilátky, kterou si tělo vytváří proti léčebně podávanému faktoru srážení a jež tento faktor neutralizuje), tedy nejobávanější a nejnákladnější komplikace hemofilické léčby. Pro děti, u nichž se inhibitor vyskytne (v ČR cca 26 % dětí s těžkou hemofilií A), je pak určena tzv. imunotoleranční léčba. Ta v 80 % případů dokáže inhibitor eliminovat. I zde však platí, že prevence je vždy účinnější a levnější než léčba následků. Díky tomuto přístupu patří dnes populace českých dětí k těm s nejnižším výskytem inhibitorů v Evropě a medián počtu kloubních krvácení u našich dětí je v současné době 2 ročně.

Ekonomické aspekty léčby

Kromě široké dostupnosti profylaxe pro děti s těžkou formou hemofilie v ČR (88,9 %) se stále častěji setkáváme s její personalizací podle farmakokinetických (PK) parametrů jednotlivého pacienta. Znalost těchto hodnot umožňuje optimalizovat jak dávku podávaného faktoru, tak i interval mezi infuzemi. V praxi to znamená, že u některých pacientů se dávky/intervaly profylaktické léčby sníží, u jiných zvýší. Primárně tedy farmakokinetika není cestou k úspoře finančních prostředků, ale k jejich lepšímu využití a dosažení maximální efektivity se stejnými náklady na léčbu.

Léčba šitá na míru

Farmakokinetický profil se sestavuje na základě série odběrů krve. Podle doporučených postupů se provádí u dospělého 11 až 12 odběrů v rozmezí 48 až 72 hodin, u dětí se obvykle jedná o 5 nebo 6 odběrů. Výsledkem je farmakokinetická křivka. V současné době mají hematologové v ČR přístup k novému prostředku, který dokáže stanovit PK profil pacienta jen na základě 2 odběrů. Je to možné pomocí modelu založeném na populační farmakokinetice s použitím tzv. bayesiánské statistiky, který parametry pro konkrétního pacienta vypočítá i s minimem odběrů krve. Díky znalosti farmakokinetické křivky lékař poskytne pacientovi srozumitelnou informaci, za jak dlouho poklesne koncentrace faktoru v jeho těle na kritické hodnoty a co to znamená pro jeho běžný, každodenní život a aktivity. Pacient tak získává lepší kontrolu nad svojí léčbou i nemocí. Výsledkem je léčba „šitá na míru“ individuálně pro jednotlivé pacienty s hemofilií.

Péče o dětské hemofiliky v ČR

Česká republika díky sofistikovanému systému péče o osoby s hemofilií (systém hemofilických center, multidisciplinární týmy odborníků, zapojení pacientských organizací, úhrada léčby ze systému zdravotního pojištění) patří v současné době k zemím, v nichž dítě s hemofilií od zdravého často ani nerozeznáte. Bez komplexního přístupu a spolupráce lékařů, pacientů, plátců i poskytovatelů zdravotní péče by však tomu tak být nemohlo. Nejsou tak daleko doby, kdy hemofilie byla onemocněním, které upoutávalo na invalidní vozík již v první či druhé dekádě života.

Ohodnoťte tento článek!