Limity využití dat klinických studií pro analýzy nákladové efektivity

Hodnocení nákladové efektivity lze popsat jako komparativní analýzu srovnávající dvě nebo více rozdílných intervencí z hlediska vynaložených nákladů a současně z hlediska dosaženého léčebného efektu. Je třeba rozlišovat mezi hodnocením efektu léčby a hodnocením efektivity v reálné praxi.

Summary
Demlová, R., Říhová, B., Deml, J., Mahovská, R. Limits of clinical studies data use for cost-effectiveness analyses submitted for the reason of reimbursement setting

Cost-effectiveness evaluation can be described as a comparative analysis comparing two or more different interventions in terms of spent resources and also in terms of achieved therapeutic effect. It is necessary to distinguish between effect of treatment evaluation and evaluation of effectiveness in real practice.

Hodnocení nákladové efektivity lze popsat jako komparativní analýzu srovnávající dvě nebo více rozdílných intervencí z hlediska vynaložených nákladů (costs) a současně z hlediska dosaženého léčebného efektu (health consequences). Analýze nákladů a metodologii získávání a hodnocení nákladů se věnují podrobněji autoři v některých dalších článcích tohoto čísla Postgraduální medicíny, proto se podrobněji zaměříme na metodologii a zejména možné zdroje dat nutných k hodnocení léčebného efektu. Pokud bychom zobecnili potenciální datové zdroje hodnocení výsledku léčebné intervence, pak můžeme komentovat rozdílné úrovně získaných důkazů a je potřeba rozlišovat mezi hodnocením efektu léčby (efficacy) – v tomto případně hrají nezastupitelnou roli kontrolované klinické studie – a hodnocením efektivity v reálné praxi (effectiveness) – v tomto případě mohou být zdrojem získaných dat např. klinické registry, nemocniční informační systémy nebo zdrojová data získaná pracně z chorobopisů pacientů. Všechny tyto potenciální datové zdroje se mohou lišit z hlediska dostupnosti dat i jejich kvality a rovněž z pohledu jejich využitelnosti a informační hodnoty pro farmakoekonomická hodnocení nebo obecněji pro hodnocení zdravotnických technologií (HTA).

Zdroje dat pro hodnocení nákladové efektivity

Databáze zdravotních pojišťoven mají vysokou kvalitu dat i informační hodnotu pro HTA, problematická je jejich dostupnost a absence výsledků léčebných intervencí. Nemocniční informační systémy mají rovněž vysokou informační hodnotu a velký objem dat, která nejvíce odpovídají reálné klinické praxi. Hlavními limity pro jejich využití je především často nevyhovující struktura dat, absence záznamů v parametrické podobě a rovněž různorodost systémů v různých zdravotnických zařízeních. Podrobné informace o průběhu a výsledcích léčby poskytují jednotlivé chorobopisy pacientů, problémem je v tomto případě jejich dostupnost, resp. nedostupnost a nutnost přepisu těchto výsledků do hodnotitelné formy. Vyhledávání a zaznamenávání dat z nemocničních informačních systémů nebo chorobopisů pacientů je vedeno většinou retrospektivně, je však definován cíl, pro který jsou data sbírána a vyhodnocována.

Vysokou informační hodnotu pro HTA mají samozřejmě klinické registry, ať už registry nákladné péče pro konkrétní léčivý přípravek nebo registry zaměřené na sledovanou diagnózu. V obou případech se může jednat o prospektivní nebo retrospektivní sběr dat, lze však konstatovat, že v rámci registrů se většinou jedná o prospektivní sběr dat s definovanými parametry, a to často i podle předem vypracovaného protokolu. Data v registrech jsou před hodnocením validována, jejich kvalita je tedy vysoká a naprosto zásadní výhodou registrů je reálná populace pacientů v nich hodnocená. Analýzy dat registrů tak poskytují obraz výsledků léčby v každodenní klinické praxi a přiřazením nákladů můžeme získat zásadně využitelná data pro hodnocení nákladové efektivity a HTA obecně.

Klinické studie jako zdroje dat pro hodnocení nákladové efektivity

Klinické studie představují jeden z nejkvalitnějších zdrojů dat pro hodnocení léčebných intervencí z hlediska jejich klinického dopadu. Klinické studie jsou v naprosté většině případů vedeny prospektivně s primárně definovanou hypotézou, data jsou získávána a zaznamenávána konzistentně dle předem vypracovaného protokolu. Jejich nezastupitelná úloha je dána především sofistikovaným experimentálním designem minimalizujícím možné zdroje zkreslení (randomizace, stratifikace, interim analýzy, biostatistická analýza atd.) a současně vysokou kvalitou dat (standardizované hodnocení efektu léčby i hodnoTab. nežádoucích účinků, datový management, monitoring, dohled a audity regulačních autorit apod.). Současně je nutno v úvodu upozornit na možné limitace z hlediska pohledu na využití těchto dat. Uvažujeme-li v tomto případě o jejich využití pro farmakoekonomické hodnocení, je nutno vidět určitá úskalí, neb data jsou v naprosté většině případů získávána pouze pro účely vyhodnocení efektu, případně bezpečnosti léčby, což může představovat určité selekční bias. Primární důvod jejich provádění je prokázání bezpečnosti a účinnosti a následná registrace léčivého přípravku a jeho uvedení na trh. Tab. 1 zjednodušeně popisuje určité rozdíly při provádění klinické studie a farmakoekonomického hodnocení z hlediska účelu, sběru dat a jejich monitoringu.

Tab. 1 Rozdíly při provádění klinické studie a farmakoekonomického hodnocení

Významnou limitací klinických studií je rovněž výběr pacientů podle velmi přísně definovaných tzv. vstupních kritérií, které rozhodně nezahrnují všechny pacienty následně v reálné klinické praxi takto léčené. I z tohoto důvodu jsou klinické studie často přirovnávány ke „skleníkovému prostředí“. Mezi nejvýznamnější zdroje případného zkreslení dat a limitací patří tedy zejména:
• selekce pacientů, ale i jednotlivých zemí a zdravotnických zařízení, ve kterých daná klinické studie probíhá (aktuální i nyní s významným posunem zadávání klinických studií zemím s vysokým potenciálem zařazování pacientů jako např. Čína, Rusko, Korea);
• předem vypracovaný a schválený protokol a jeho striktní dodržování (problém následně hodnotitelných pacientů v jednotlivých analýzách účinnosti i bezpečnosti);
• úzce definované primární cíle s ohledem na účel provádění studie (nízká míra zobecnění výsledků pro reálnou praxi);
• vysoká ekonomická náročnost provádění těchto studií. Pro klasifikaci klinických hodnocení do základních skupin odlišujících se významně svým uspořádáním je možno použít různé pohledy a metodické přístupy, přičemž tím zcela nejzákladnějším je dělení podle pozice daného experimentu z hlediska vývoje nového léčiva. Celý proces klinického hodnocení je tradičně dělen na 4 fáze, přičemž fáze I–III předcházejí případné registraci léčiva.

Z hlediska informačního lze studie méně tradičně rozdělit na studie explorační a studie konfirmační. Explorační studie nemusí vycházet z testované hypotézy, mohou, ale nemusí srovnávat dvě nebo více skupin. Informace získané z těchto exploračních fází klinického výzkumu pak mohou přispět a často i výrazně napomoci zhodnocení efektu i bezpečnosti nového léčiva. Toto se ukazuje velmi přínosné zejména v posledních letech, tedy v době zavádění nových cílených molekul neboli tzv. biologické léčby nádorů, kdy se zvyšuje potřeba odhalit ty „správné“ prediktivní faktory a biologické markery pro účinek takto působících léčiv. Faktem zůstává, že průkazné závěry lze pak učinit až na základě optimalizovaných randomizovaných konfirmačních studií, které jsou také uznávány všemi regulatorními orgány při závěrečném posuzování nového léčiva. Konfirmační studie představují kontrolovaný optimalizovaný systém založený na srovnání různých léčebných postupů, v onkologických studiích většinou současného standardního a experimentálního ramene léčby. Pokud bychom se vrátili k tradičnímu dělení, pak celý proces klinického hodnocení dělíme na fázi I– IV, viz Tab. 2.

Tab. 2 Základní klasifikace klinických hodnocení

Fáze klinického hodnocení a jejich uspořádání

Fáze I.
Klinická hodnocení fáze I navazují bezprostředně na preklinické experimenty prováděné na laboratorních zvířatech (na zvířecích modelech). Jedná se tedy o experimenty, ve kterých je nově vyvíjený léčivý přípravek poprvé podán lidským subjektům. V této fázi vývoje léčiv je prioritou hodnocení bezpečnosti, primárním hodnoceným cílem je nejčastěji stanovení tzv. maximální tolerovatelné dávky (MTD), kterou je možné definovat jako takovou dávku přípravku, při které jsou projevy toxicity ještě akceptovatelné. Taková dávka přípravku, která již způsobuje nepřípustné a nezvládnutelné projevy toxicity, se označuje jako tzv. dávku limitující toxicita (dose limiting toxicity, DLT). Na základě exaktně stanovené MTD v projektech fáze I se stanovují optimální dávkovací režimy hodnoceného přípravku pro testování v následných fázích klinického hodnocení zaměřených již především na analýzu účinnosti (fáze II–IV).

Fáze II.
Primárním cílem fáze II je zhodnocení účinnosti. Výsledky těchto experimentů jsou významným rozhodovacím bodem žadatele o registraci léčivého přípravku pro jeho testování v dalších fázích. Každý krok testování je značně finančně a organizačně náročný, proto je nutné testovat jen přípravky se skutečně velmi nadějnými vlastnostmi. Hlavním cílem této fáze testování je tedy neukončit je v případě slibné účinnosti a naopak, ukončit je v případě průkazu účinnosti nedostatečné. V rámci studií fáze I a II jde tedy především o hodnocení farmakologického účinku nově vyvíjeného léčiva, stanovení optimální dávky a dávkového schématu, hodnocení bezpečnosti a prvotní hodnocení účinnosti. V rámci těchto studií fáze I a II tedy není vhodné zařazovat případně i hodnocení nákladové efektivity, jejich provádění je zásadně smysluplnější provádět až v rámci studií fáze III.

Fáze III.
Klinická hodnocení fáze III navazují na předchozí dvě fáze výzkumu. Při jejich plánování máme tedy k dispozici zádata o bezpečnosti, známe optimální dávkovací schéma přípravku a máme data dokladující jeho účinnost. Cílem projektů fáze III je provést prostřednictvím řízeného experimentu přímé srovnání bezpečnosti a účinnosti hodnoceného přípravku s kontrolou, kterou v onkologických studiích bývá aktuálně nejlepší standardní léčba. Hlavním cílem těchto experimentů je tedy přinést data prokazující, že účinnost a bezpečnost nového hodnoceného přípravku je stejná nebo lepší než u dosud standardně používaných přípravků. V rámci těchto studií fáze III by bylo vysoce účelné realizovat i část hodnocení nákladové efektivity s designem primárně respektujícím konkrétní hypotézy validní pro účely farmakoekonomických hodnocení. Řada probíhajících klinických studií hodnotících léčiva, zdravotnické prostředky nebo metody stále častěji zahrnuje primárně i ekonomické hodnocení těchto intervencí.

Rostoucí počet těchto studií je velmi pravděpodobně odrazem potřeby dokládat výsledky farmakoekonomických hodnocení v mnoha zemích pro účely stanovování výše úhrady, stejně tak jako zájem plátců posuzovat ekonomický dopad nových technologií nebo nově zaváděných léčiv v kontextu porovnání nákladů s klinickými daty o jejich účinnosti. Lze konstatovat, že v posledních letech se rovněž zvýšila úroveň jak publikovaných výsledků, tak i primárně design farmakoekonomických hodnocení a metodologie sběru a vyhodnocení ekonomických dat získaných souběžně v rámci klinických studií hodnotících účinnost a/nebo bezpečnost nových léčiv. I přes toto zlepšení samozřejmě není stav ideální a v rámci publikovaných výsledků se objevuje určitá variabilita kvality těchto studií z hlediska metodologie i jejich vyhodnocení. Samozřejmě že další zlepšování kvality těchto farmakoekonomických hodnocení dále napomůže posílení důvěryhodnosti a užitečnosti využití těchto výsledků pro rozhodovací procesy.

Jednou z iniciativ Mezinárodní společnosti pro farmakoekonomiku – ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcome Research) bylo ustavení panelu odborníků s cílem vypracovat standardy Správné výzkumné praxe pro provádění a hodnocení farmakoekonomických hodnocení probíhajích paralelně s danou klinickou studií (Good Research Practice: Randomised Clinical Trials – Cost-Effectiveness Analysis, RCT-CEA). Aktivita této pracovní skupiny byla zahájena počátkem roku 2004 a finální report zveřejňující konsenzuální závěry byl publikován v únoru 2005. Obsahuje pokyny ve formě doporučení pro navrhování, provádění a hodnocení studií nákladové efektivity prováděných paralelně s randomizovanými klinickými studiemi. Cílovou skupinou, pro kterou jsou tato doporučení určena, jsou výzkumní pracovníci akademické sféry, farmaceutického průmyslu i rozhodovací orgány na straně plátců. Tyto standardy obsahují rovněž část, která zahrnuje doporučení k provádění ekonomických analýz paralelně s prováděním klinických studií fáze III („alongside clinical trials phase III“).

Farmakoekonomická hodnocení – jaká data, kdy a jak dlouho

Jednou z podstatných otázek je složení týmu provádějícího farmakoekonomické hodnocení, protože v tomto případě se nejedná o hodnocení pouze medicínské. Jedná se o multioborovou a tedy vysoce týmovou spolupráci odborníků z různých oblastí (Tab. 3). Každý z nich má své specifické a nezastupitelné místo a obdobným složením může být zajištěna vysoká kvalita získaných výsledků. Kromě rozhodnutí o typu sledovaných nákladů relevantních pro danou perspektivu je velice důležitým parametrem časový horizont, který je třeba stanovit před zahájením sběru dat. Časový horizont vyjadřuje dobu nutnou k zachycení všech nákladů souvisejících pouze se sledovanou technologií (např. délka terapie konkrétním léčivým přípravkem, doba pobytu v nemocnici) či jejím krátkodobým nebo dlouhodobým dopadem (např. akutní příhody vzniklé jako komplikace sledovaného chronického onemocnění). Je-li časový horizont uvažovaných nákladů delší než jeden rok, je vhodné budoucí náklady upravit pomocí diskontní sazby. Diskontace je metoda založená na ohodnocení budoucích nákladů (i přínosů) jejich současnou hodnotou. Hlavním důvodem používání diskontace je to, že lidé mají tendenci budoucím nákladům i přínosům přisuzovat nižší hodnotu. Máme-li se rozhodnout, zda chceme 1000 Kč nyní nebo za 5 let je zřejmé, že se rozhodneme pro okamžité vyplacení. Budoucí příjem se zdá být nejistý, proto mu přisuzujeme nižší hodnotu. Tato hodnota je snížena o tzv. diskontní sazbu, která se obvykle pohybuje kolem 3–6 % za rok.

Tab. 3 Optimální složení týmu provádějícího FEK hodnocení v rámci studií fáze III

Úskalí ekonomických analýz v klinických studiích

Existuje celá řada úskalí spojených s možnými ekonomickými analýzami prováděnými v rámci klinických studií (Tab. 3). Zcela zásadní je nepovažovat tyto analýzy za jakési pouhé „doplňky“ k dané klinické studii. Vzhledem k tomu, že sběr dat a jejich interpretace jsou současně i finančně nákladné, je nutné již na samém začátku zajistit financování projektu. Dalším úskalím může být načasování projektu. Optimální je využít pro účely farmakoekonomické (FEK) analýzy některou z fáze III a připojit tuto FEK analýzu přímo k provádění klinického hodnocení s daným léčivým přípravkem, přestože primárním cílem této studie může být některý z parametrů účinnosti a důvodem provádění je registrace daného léčiva. V těchto studiích je v naprosté většině případů dobře zvolen komparátor a hodnocením nákladů v obou léčebných ramenech a jejich porovnáním s parametry účinnosti pak můžeme dojít k hodnocení nákladové efektivity nového léčiva nebo léčebného postupu.

Významným úskalím může být rovněž náročnost sběru dat a vytížení datových manažerů. Komplexní sběr dat v rámci elektronických formulářů nebo jejich papírových verzí vyžadují značné úsilí dosledovat i nákladové položky. V případě vytížení datového manažera by mohlo dojít k ohrožení kvality klinických dat, a tedy i celé studie. V optimálním případě by na projektu měli pracovat dva koordinátoři/data manažeři, z nichž jeden by byl odpovědný za klinická a druhý za ekonomická data. Problémem může být také kontrola kvality dat. Audity klinických hodnocení jsou povinné a studie jsou pravidelně monitorovány. Strategie pro dohled nad ekonomickými analýzami není příliš dobře rozvinuta a v praxi se tak více méně neprovádí. Důležité je taká ochrana osobních údajů pacienta, kdy v případě sběru klinických dat je toto ošetřeno v rámci informovaného souhlasu s klinicko-výzkumným projektem. Ekonomická hodnocení s sebou nesou i nahlížení do účtů pacientů a pravděpodobně budou obecně vyžadovat jiný typ informovaného souhlasu pacientů.

Poslední komentář se týká jistého rizika při provádění ekonomické analýzy založené na analýzách podskupin v případě zapojení pouze nízkého počtu klinických pracovišť. Tyto výsledky se mohou lišit zejména v těch případech, dojde-li k hodnocení na různých typech pracovišť (soukromé, státní) a s rozdílnými podmínkami hrazení určitých výkonů. Úspěšné dokončení ekonomické analýzy v klinické studii fáze III vyžaduje pečlivé zvážení mnoha proměnných. Pečlivé plánování může napomoci vyřešit sporné metodické otázky týkající se designu studie, sběru dat, vlastní analýzy a interpretace získaných výsledků. Splnění všech výše uvedených doporučení pak vede zpravidla k hodnotné farmakoekonomické analýze, která pak následně může být využita pro stanovení úhrady a napomůže tak snad i rychlejšímu zavedení nového léčiva do klinické praxe a efektivní alokací vynaložených finančních prostředků.

Analýzy nákladové efektivity v procesu stanovení úhrad v ČR

Česká legislativa obsahuje hodnocení nákladové efektivity při stanovení výše a podmínek úhrady od ledna 2008 v novelizovaném zákoně č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Zákon v ustanovení § 15 odst. 6 stanovuje, že úhrada je přiznána pouze léčivým přípravkům, které splňují podmínky účelné terapeutické intervence. Účelnou terapeutickou intervencí se rozumí zdravotní péče poskytovaná k prevenci nebo léčbě onemocnění za účelem dosažení co nejúčinnější a nejbezpečnější léčby při zachování nákladové efektivity. Nákladovou efektivitou se rozumí určení poměru mezi celkovými náklady spojenými s použitím léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely a celkovými náklady spojenými s použitím léčivého přípravku nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely a celkovými náklady spojenými s jiným způsobem léčby při dosažení srovnatelného výsledku ověřeného v podmínkách klinické praxe; nákladově efektivní jsou léčivé přípravky nebo potraviny pro zvláštní lékařské účely, jejichž užití při léčbě je, pokud jde o náklady, výhodnější než užití jiného způsobu léčby při dosažení srovnatelného účinku.

Dále je definice rozvedena v § 12 vyhlášky 92/2008 Sb. o stanovení seznamu zemí referenčního koše, způsobu hodnocení výše, podmínek a formy úhrady léčivých přípravků a potravin pro zvláštní lékařské účely a náležitostech žádosti o stanovení výše úhrady, kde je uvedeno, že: „Přípravek se považuje za nákladově efektivní, jestliže náklady veřejného zdravotního pojištění spojené s užitím posuzovaného přípravku jsou nižší ve srovnání s náklady veřejného zdravotního pojištění spojené s užitím nejméně nákladné farmakoterapie srovnatelného účinku, a to pro jednoho léčeného i pro jednoho úspěšně léčeného pacienta.“ Z uvedených definicí vyplývá, že se jedná o analýzu hledající terapeutickou intervenci s nejnižšími náklady při prokázaném stejném přínosu, tedy analýza minimalizace nákladů (cost-minimization analysis [CMA]). Využití tohoto typu analýzy je však omezeno pouze na stanovení výše úhrady srovnatelné terapie. V zásadě terapeuticky zaměnitelné přípravky pak mají stejnou úhradu za obvyklou denní terapeutickou dávku. Příkladem takového srovnání může být stanovení výše úhrady inhibitorů aromatáz, léčivých přípravků s obsahem exemestanu, anastrozolu a letrozolu, ve stejné výši za obvyklou denní terapeutickou dávku či srovnání úhrady přípravků s obsahem paklitaxelu a docetaxelu.

Zákon nicméně požaduje zhodnocení nákladové efektivity každého posuzovaného přípravku kromě situace popsané v § 12 odst. 2 vyhlášky 92/2008 Sb. Zákon stanoví povinnost žadateli přiložit k žádosti o stanovení výše a podmínek úhrady nejen výsledky dostupných klinických hodnocení, ale i farmakoekonomických hodnocení, zejména analýzy nákladové efektivity a analýzy dopadu do rozpočtu. U přípravků, které již hrazeny jsou, mají držitel rozhodnutí a zdravotní pojišťovny obdobnou informační povinnost vůči SUKL spočívající v povinnosti neprodleně poskytovat informace o nákladové efektivitě a nákladech a přínosech vyvolaných užíváním léčivého přípravku s ohledem na jednoho pojištěnce a celkových nákladech na zdravotní péči hrazenou ze zdravotního pojištění. Často se jedná o situaci, kdy má hodnocený léčivý přípravek vyšší přínos za cenu vyšších nákladů. Toto nastává, pokud je léčivému přípravku přiznána zvýšená úhrada, zvýšení úhrady (bonifikace), rozšíření podmínek úhrady (tj. např. indikací, ve kterých je hrazen, nebo odborností, které ho mohou jako hrazený předepisovat), ale především při hodnocení nových terapeutických intervencí.

V tomto případě je nutné přistoupit ke komplexnějšímu hodnocení nákladové efektivity v rozsahu obecné definice analýzy nákladové efektivity s tím, že není možné ani náklady omezit pouze na hodnocení přímých nákladů, ale je nutné zahrnout i případně rozdílné vedlejší náklady.
Legislativa ovšem tento typ analýzy nezná, není tedy ani legislativně zakotveno, jaké závěry ve smyslu stanovení (nestanovení) úhrady by měly být učiněny. U některých národních regulačních agentur je stanoveno, že výsledky analýzy nákladové efektivity jsou vyčísleny ve formě ICER (obvykle náklady na QALY) a do posouzení vstupuje hledisko ochoty platit a stanovení její hranice. Toto hledisko v naší legislativě zatím není nijak zohledněno a ani hranice není nijak definována.

Specifickou skupinou jsou například tzv. organ drugs či vysoce inovativní léčivé přípravky. U vysoce inovativních léčivých přípravků je reálné postavení přípravku v praxi obvykle ještě nedostatečně hodnotitelné, a tedy i hodnocení nákladové efektivity problematické. Již z podstaty jakéhosi výjimečného postavení těchto léčivých přípravků je obtížné najít pro hodnocení komparátor (který by měl být navíc srovnatelně účinný). V tomto případě je však možné využít institutu dočasné úhrady a úhradu stanovit na 1 rok (maximálně 3krát) s tím, že v průběhu této doby je nutné doplnit údaje včetně analýzy nákladové efektivity. Další kategorií přípravků jsou orphans, tj. léky pro léčbu vzácných onemocnění s výskytem 1 : 2000. Na rozdíl od jiných států není v české legislativě rozdíl v posuzování přípravku zařazeného do této kategorie za účelem stanovení výše a podmínek úhrady oproti ostatním. U těchto přípravků je tedy hodnocení nákladové efektivity vyžadováno obdobně jako u jakýchkoliv jiných posuzovaných léčivých přípravků. Je zřejmé, že i v tomto případě je hodnocení nákladové efektivity tak, jak je definováno v zákoně, obtížně proveditelné.

V onkologii se navíc často používají terapeutické režimy využívající kombinace léčivých přípravků. Není zde tedy problém pouze v nalezení srovnatelné terapie (resp. alespoň porovnatelných přínosů), ale v nemenší míře i ve vyčíslení a porovnání nákladů, které není možné omezit pouze na přímé náklady na léčivé přípravky (kombinace), ale je nutné zahrnout další náklady spojené s užitím léčivých přípravků.
Řešení alespoň některých problémů by měla přinést tzv. technická novela zákona o veřejném zdravotním pojištění s očekávanou účinností od 1. 1. 2012. V návrhu novely je obsažena definice nákladové efektivity, která nově vyžaduje posouzení poměru mezi náklady a přínosy spojenými s použitím léčivého přípravku ve srovnání s použitím jiného léčebného postupu. Nákladová efektivita je hodnocena ve srovnání s takovým terapeutickým postupem hrazeným z prostředků zdravotního pojištění, který je obecně přijímán jako obvyklý. Za nákladově efektivní jsou tak nově považovány takové léčebné postupy, které mají při vyšších nákladech a vyšším terapeutickém účinku tento poměr srovnatelný s jinými terapeutickými postupy hrazenými z prostředků zdravotního pojištění. Tj. tato definice již lépe odpovídá definici nákladové efektivity nejenom z pohledu CMA, ale i CEA (analýza nákladové efektivity – Cost-Efectiveness Analysis)/CUA (analýza užitečnosti nákladů – Cost-Utility Analysis) a umožňuje tak lépe hodnotit přípravky nově vstupující v ČR na trh. V rámci legislativy či rozhodovací praxe pak zbývá upravit výši hranice ochoty platit více z prostředků veřejného zdravotního pojištění za účinnější, ale nákladnější léčbu.


O autorovi: 1, 2, 4MUDr. Regina Demlová, Ph. D., 2Mgr. Barbora Říhová, Ph. D., 2, 3MUDr. Jiří Deml, 3Mgr. Radka Mahovská
1Masarykův onkologický ústav, Oddělení klinických hodnocení

2Masarykova univerzita, Lékařská fakulta, Farmakologický ústav

3Státní ústav pro kontrolu léčiv

4Masarykova univerzita, Lékařská fakulta a Přírodovědecká fakulta, Institut biostatistiky a analýz

1)
roky) x AST (U/l
2)
PLT (109/l
3)
OR = 2,36, 95% CI 1,34-4,15, p = 0,003), resp. (OR = 2,42, 95% CI 1,22-4,81, p = 0,01
4)
OR = 3,22, 95% CI 2,28-4,55, p < 0,0001), resp. (OR 2,82, 95% CI 1,91-4,15, p < 0,0001
Ohodnoťte tento článek!