Principy farmakoekonomického hodnocení – světové trendy a česká realita

Náklady na zdravotní péči mají ve všech vyspělých zemích jednotný trend, a to neustálý meziroční růst, který pravidelně předbíhá tempo růstu reálné ekonomiky měřené hrubým národním produktem. Nástrojem posuzování poměrů nákladů a přínosů v lékové politice jsou farmakoekonomické analýzy.

Summary

Doležal, T., Říhová, B., Demlová, R., Dušek, L. Principles of pharmacoeconomic evaluation – global trends and Czech reality

Health care costs in all developed countries have a similar trend – a constant year to year growth, which regularly outstrips the pace of real economy growth, measured by gross national product. Pharmacoeconomic analyses are a tool assessing the cost-benefit ratios in drug policy.

Náklady na zdravotní péči mají ve všech vyspělých zemích jednotný trend, a to neustálý meziroční růst, který pravidelně předbíhá tempo růstu reálné ekonomiky měřené hrubým národním produktem. Výdaje zdravotního pojištění byly v roce 2000 v České republice v absolutní výši 133 mld. Kč, zatímco v roce 2009 již 240 mld. Kč. Pro srovnání – vláda Velké Británie dávala v roce 2000 do zdravotní péče cca 70 mld. liber, v roce 2009 již téměř 120 mld. liber. V dobách ekonomického růstu bylo možné, byť s obtížemi, zvýšené náklady kompenzovat, nyní v době ekonomické stagnace tlak na omezené zdroje vzrůstá. V době, kdy klesá a bude nadále klesat podíl ekonomicky aktivní populace, stárnoucí populace čerpá významně vyšší náklady na zdravotní péči, informovaný pacient v informačním věku aktivně žádá nejmodernější léčbu a trvá na její kvalitě a technologický pokrok v medicíně akceleruje, je více než kdy jindy třeba vnést do procesu rozdělování zdrojů racionální a efektivní nástroje.

Takovým nástrojem je posuzování poměrů nákladů a přínosů, vtělené do principů hodnocení zdravotních technologií (HTA/Health Technology Assessment) a v rámci lékové politiky do farmakoekonomických analýz. Vyspělé zdravotní systémy proto již začátkem 80. let začaly budovat systém tzv. 4. překážky. Každá nová technologie, a léčiva s obzvláštním zřetelem, je posuzována nejen na základě kvality, bezpečnosti a účinnosti, ale také nákladové efektivity. Praktické využití výsledků ekonomických hodnocení zdravotnických technologií je značné, liší se však míra uplatnění mezi jednotlivými zeměmi. Hlavními místy aplikace výsledků analýz v praxi jsou rozhodování o alokaci zdrojů – příprava rozpočtů; dále stanovení úhrad za poskytování zdravotní péče a zejména stanovení výše a podmínek úhrady léčivých přípravků. Výsledky ekonomických analýz by měly být i jedním ze zvažovaných faktorů při tvorbě doporučených terapeutických postupů odborných společností. To vše však vyžaduje jednotnou metodologii pro provádění farmakoekonomických analýz za účelem možného porovnání výsledků analýz.

Metodika farmakoekonomických analýz

První HTA agenturu založila v roce 1987 vláda ve Švédsku a dodnes pracuje pod hlavičkou The Swedish Council on Health Technology Assessment (SBU). SBU dnes provádí hodnocení většiny zdravotních technologií včetně intervencí, přístrojových a diagnostických postupů, screeningových a preventivních programů. První závazná doporučení (guidelines) pro farmakoekonomické hodnocení léčivých přípravků vznikla v Austrálii v roce 1992 (platí po provedení několika aktualizací od roku 1993). Podle nich jsou žadatelé o úhradu léčivého přípravku povinni doložit jeho nákladovou efektivitu a analýzu dopadu na rozpočet po vstupu přípravku na trh. Jako poradní orgán vlády slouží zvláštní komise (Pharmaceutical Benefits Advisory Committee – PBAC), která nezávisle hodnotí farmakoekonomické analýzy dodané výrobcem.(1–3) Jednou z prvních evropských zemí se zavedeným systémem ekonomického hodnocení zdravotnických technologií (včetně léčivých přípravků) byla Velká Británie, kde jako poradní orgán pro Anglii a Wales slouží od roku 1999 tzv. NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence). Podobně jako PBAC se zabývá hodnocením dodaných analýz, navíc vytváří i analýzy z vlastních dat a následně vydává směrnice, které mají funkci doporučení a jsou volně dostupné na internetových stránkách NICE.

Uvedení doporučení do praxe je dalším krokem, který vyžaduje úzkou spolupráci specialistů z NICE s poskytovateli zdravotní péče, kteří jsou ve Velké Británii financováni z daní a spadají pod „Národní zdravotní systém“ (National Health System – NHS; samostatné pro Anglii, Wales, Skotsko a Severní Irsko). Vzhledem k tomu, že NICE byl zřízen jako nezávislá agentura NHS, jsou směrnice jednotlivými poskytovateli zdravotní péče akceptovány. NICE však není regulačním orgánem, o hrazení léčivých přípravků rozhoduje výkonný orgán ministerstva zdravotnictví – Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency.(4, 5) Doporučené postupy pro žadatele dokládající důkazy o klinické a nákladové efektivitě nově zaváděné technologie jsou rovněž vydány v podobě směrnice NICE.(6) Dalším zahraničním příkladem s vyspělou farmakoekonomikou včetně propracovaných doporučení je Německo, kde se hodnocením kvality, účinnosti a HTA zabývá od roku 2004 nezávislý institut, tzv. IQWIG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen). Principy nákladové efektivity jsou nově aplikovány od roku 2009.(7) Podobně jako v případě NICE je celý proces vysoce transparentní a jeho účelem je poskytovat nezávislé informace založené na důkazech, které budou dostupné nejen odborníkům, ale i široké veřejnosti.

Přehled dostupných doporučení z celého světa je k dispozici na internetových stránkách mezinárodní farmakoekonomické společnosti ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research), a to včetně možnosti porovnání mezi jednotlivými zeměmi.(2) ISPOR zformovalo i několik výzkumných skupin, jež poskytují praktické výstupy v podobě mezinárodně uznávaných doporučení správné praxe při provádění jednotlivých typů farmakoekonomických analýz a hodnocení výsledků terapie. Obvykle jsou tato doporučení publikována v impaktovaném časopise Value in Health, dostupná jsou i on-line ze stránek společnosti.(8) Prostředí HTA je kultivováno několika mezinárodními organizacemi. V roce 1993 byla založena organizace INAHTA (The International Network of Agencies for Health Technology Assessment; www.inahta.org) jako profesní sdružení 46 HTA agentur z 24 zemí, kde mezi jednotlivými členy probíhá čilá výměna hodnotících zpráv a metodických postupů. Od roku 2005 funguje v Evropě EUNetHTA (www.eunethta.net), která vznikla za finanční podpory Evropské komise a jednotlivých zemí a jejímž cílem je kultivace metodických postupů a jejich vzájemná harmonizace. Aktivit EUNetHTA se účastní rovněž republika prostřednictvím zástupců delegovaných ministerstvem zdravotnictví.

Farmakoekonomika v České republice

Požadavek na hodnocení nákladové efektivity se v české legislativě poprvé objevil v roce 2008. V novele zákona 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění v § 39b, který definuje zásady stanovení nebo změn výše a podmínek úhrady léčivých přípravků, je uvedeno vedle hodnocení účinnosti, bezpečnosti a závažnosti onemocnění rovněž hodnocení nákladové efektivity a předpokládaného dopadu na prostředky zdravotního pojištění. Vyhláška ministerstva zdravotnictví číslo 92/2008 Sb. potom některá pravidla nákladové efektivity dále rozvíjí. Státní ústav pro kontrolu léčby, který je správním orgánem ze zákona pověřeným vést řízení o stanovení výše a podmínek úhrady, tak na základě tohoto zákonného zmocnění hodnotí analýzu nákladové efektivity a analýzu dopadu na rozpočet.(9, 10)

Podle těchto předpisů mohou žadatelé o úhradu (obvykle držitelé rozhodnutí o registraci) předložit Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) hodnocení nákladové efektivity, které je však z definice uvedené v §12 vyhlášky 92/2008 Sb. chápáno jako úspora prostředků při dosažení stejných terapeutických výsledků (odpovídá definici analýzy minimalizace nákladů): „Přípravek se považuje za nákladově efektivní, jestliže náklady veřejného zdravotního pojištění spojené s užitím posuzovaného přípravku jsou nižší ve srovnání s náklady veřejného zdravotního pojištění spojenými s užitím nejméně nákladné farmakoterapie srovnatelného účinku, a to pro jednoho léčeného i pro jednoho úspěšně léčeného pacienta.“(10) Podle této definice by neměl být hrazen žádný léčivý přípravek, jenž prokázal větší účinnost, avšak za vyšší cenu než stávající terapie, což jistě nebylo účelem uvedené definice. Jsou to právě technologie přinášející větší účinnost za vyšší cenu, které se objevují díky rozvíjejícím se výzkumu a vývoji. A právě tyto obvykle nové technologie, jež jsou dražší než stávající dostupné metody, avšak přinášejí novou kvalitu, jsou cílem ekonomického hodnocení.(11)

Je zřejmé, že tato definice nákladové efektivity neodpovídá mezinárodním standardům farmakoekonomických analýz. Nákladová efektivita vychází z definice z hodnocení poměru nákladů a přínosů. Zatímco náklady jsou vždy vyjádřeny v peněžních jednotkách, hodnocení přínosů může být velmi variabilní podle typu zvolené farmakoekonomické analýzy. Ve vyspělých systémech je převažujícím měřítkem přínosů hodnocené intervence QALY (Quality Adjusted Life Year), tedy rok života ve standardní kvalitě. Alternativně může být použit i rok získaného života bez ohledu na jeho kvalitu nebo jiný parametr účinnosti, který by ale vždy měl být pro dané onemocnění reprezentativní a odrážet jeho průběh. Může to být například relaps v rámci roztroušené sklerózy nebo jiná jasně definovaná klinická příhoda, doba do progrese v rámci léčby onkologického onemocnění, infarkt myokardu nebo cévní mozková příhoda v kardiologii či exacerbace v rámci astmatu nebo CHOPN.
Chybná definice nákladové efektivity je již opravena v současné novele zákona 48, který byl schválen dolní komorou Parlamentu a jeho platnost se očekává od ledna 2012. V této novele je nákladová efektivita definována jako poměr mezi náklady a přínosy ve srovnání se zavedenou terapií hrazenou z prostředků zdravotního pojištění.

V České republice se dříve, než bylo uzákoněno hodnocení nákladové efektivity, šířily informace o možnostech využití farmakoekonomiky díky České farmakoekonomické společnosti (ČFES), založené v roce 2005. Ta během prvních let své existence pořádala edukační semináře a odborná setkání, v roce 2007 vydala krátká skripta(12) a od svého vzniku vydávala časopis s názvem Farmakoekonomika. Pracovní skupina pro tvorbu guidelines ČFES sestavila návrh doporučených postupů pro farmakoekonomické analýzy v ČR.(13) Přestože se zmíněné doporučené postupy staly vodítkem pro farmakoekonomické analýzy vytvořené či adaptované v ČR za účelem stanovení výše a podmínek úhrady léčivého přípravku, nejsou v našich podmínkách závazné. V České republice není k dispozici oficiální metodika k provádění a hodnocení farmakoekonomických analýz, která by stanovovala pravidla. Žadatel může jako podporu žádosti o výši a podmínky úhrady doložit jakýkoliv typ analýzy. Rozhodovací praxe a zejména požadavky zdravotních pojišťoven, které jsou ze zákona účastníky řízení o stanovení úhrady, postupně směřuje k používání QALY jako komplexního indikátoru délky a kvality života.

Kvalitu žadatelem dodané farmakoekonomické analýzy hodnotí SÚKL, který má zároveň moc výkonnou, tedy rozhoduje o výši a podmínkách úhrady. Procesy hodnocení analýz (případně vytvoření vlastních nezávislých analýz) a rozhodování o úhradách by měly být od sebe odděleny, jak je zvykem v zahraničí (viz výše). Standardní proces hodnocení zdravotních technologií, léčiva nevyjímaje, obsahuje fázi hodnocení (tzv. assessment), která pomocí vědeckých přístupů evidence-based medicine a zdravotní ekonomiky posuzuje kvalitu a úplnost důkazů o účinnosti, bezpečnosti, komparativní účinnosti, nákladech, nákladovou efektivitu a dopad na rozpočet. S těmito výsledky posléze pracuje fáze rozhodovací (tzv. appraisal), do které se promítají i další pohledy zúčastněných skupin (plátců, pacientů, odborných společností, teze zdravotní a lékové politiky). Navíc rozhodnutí o nákladově efektivní léčbě není prakticky možné bez stanovení maximální hranice, kterou je společnost ochotna platit za přidané jednotky účinnosti (např. roky života, QALY apod.). Koncepce „horní hranice“ (threshold) byla navržena již v roce 1973 a vyjadřuje hodnotu nákladů a užitků, jež musí hodnocená technologie maximálně dosahovat, aby byla přijata v konkrétním zdravotnickém systému.(14) Dosud však nebyla v ČR oficiálně stanovena ani přibližná hodnota či akceptovatelné rozmezí, tak jak je běžnou praxí v zahraničí (Tab.).

Tab. Přibližná hranice ochoty platit za přínos zdravotnické technologie ve vybraných zemích(15–22)

Na strukturu a odbornou úroveň farmakoekonomických hodnocení, v níž žadatelé (nejčastěji výrobci) dokládají nákladovou efektivitu léčivých přípravků v rámci správního řízení SÚKL za účelem stanovení výše a podmínek úhrady, se zaměřila analýza členů ČFES.(23) Cílem bylo zhodnotit míru adherence ke zvoleným parametrům kvality, které byly vybrány na základě listu hodnocení správnosti farmakoekonomických analýz uvedeného v Doporučených postupech ČFES. Za hlavní nedostatky 16 hodnocených analýz autoři považují nedostatek dat z reálné klinické praxe, krátký časový horizont, vysokou míru nejistoty použitých předpokladů analýzy, která není vyhodnocena v analýze citlivosti, a dále minimum analýz z perspektivy společnosti. Na druhou stranu autoři oceňují, že tvůrci analýz používají inkrementální poměr nákladové efektivity a dávají přednost analýze nákladové efektivity či užitečnosti nákladů před analýzou minimalizace nákladů, kterou uvádí legislativa.


O autorovi: 1MUDr. Tomáš Doležal, Ph. D., 2Mgr. Barbora Říhová, Ph. D., 2, 3, 4MUDr. Regina Demlová, Ph. D., 4doc. RNDr. Ladislav Dušek, Ph. D.
1Institut pro zdravotní ekonomiku a technology assessment o. p. s

2Masarykova univerzita, Lékařská fakulta, Farmakologický ústav

3Masarykův onkologický ústav, Oddělení klinických hodnocení

4Masarykova univerzita, Lékařská fakulta a Přírodovědecká fakulta, Institut biostatistiky a analýz

1)
roky) x AST (U/l
2)
PLT (109/l
3)
OR = 2,36, 95% CI 1,34-4,15, p = 0,003), resp. (OR = 2,42, 95% CI 1,22-4,81, p = 0,01
4)
OR = 3,22, 95% CI 2,28-4,55, p < 0,0001), resp. (OR 2,82, 95% CI 1,91-4,15, p < 0,0001
Ohodnoťte tento článek!