Úspěch genové terapie v léčbě vrozené imunodeficience

Mezinárodní tým vědců dokázal účinnost genové terapie v léčbě jedné z nejzávažnějších vrozených chorob. Těžká kombinovaná deficience vázaná na chromosom X (SCID) je způsobena mutací v řetězci cytokinového receptoru…

vedoucí k defektnímu vývoji T-lymfocytů a NK-buněk (natural killers); funkce B-lymfocytů je také významně zhoršena. Dosud byla úspěšná léčba pouze alogenní transplantací kostní dřeně od dárce se shodným HLA haplotypem. Nová genová terapie je založena na principu in vitro vložení zdravého genu pro řetězec cytokinového receptoru do genomu autologních CD34-pozitivních hematopoetických buněk a jejich navrácení do organismu. Transdukce genů je docílena pomocí retroviru opičí leukémie. Autoři studie takto léčili čtyři děti s SCID, u všech došlo k významnému zlepšení funkcí buněčného i humorálního imunitního systému a dvě děti dokonce mohly být bez podpůrné profylaktické medikace.

Lancet, 2004, 364, p. 21812187

Výběr a překlad MUDr. Eliška Potluková

Ohodnoťte tento článek!