Nový onkologický lék má zvláštní mechanismus účinku

Lék Velcade je považován za změnu v léčbě mnohočetného myelomu. „To není lék nové generace, to je něco úplně jiného,“ říká Zdeněk Kleibl z Ústavu biochemie a experimentální onkologie 1. LF UK. Na rozdíl od cytostatik, kterými se léčí nádorové onemocnění, tento lék nepoškozuje zdravé buňky a působí velmi cíleně…

Nová látka na léčbu onkologických onemocnění byla vyvinuta na základě objevu, který letos získal Nobelovu cenou za chemii. Jeho účinnost byla však zatím jasně prokázána jen v léčbě mnohočetného myelomu.

Jde o zhoubné postižení krvetvorby, které tvoří asi jen jedno procento všech nádorových onemocnění. Ročně v Česku zasáhne 400 lidí.

Proč je lék Velcade považován za přelom v léčbě? K vysvětlení je třeba se ponořit hluboko do buněčných částic, především bílkovin. Bílkoviny v buňce vykonávají řadu důležitých funkcí, včetně rozhodování o jejím dalším dělení či zániku.

Velmi dlouho se nevědělo, co se s nimi děje, když v buňce doslouží. To popsali tři badatelé – Aaron Ciechanover, Avram Hershko a Irwin Rose. Zjistili, že ve všech buňkách je přítomna bílkovina ubikvitin, jež rozhoduje o tom, co se s poškozenými a nepotřebnými bílkovinami stane.

Zjednodušeně řečeno: ubikvitin je označí. Označené bílkoviny pak putují do „koše“, tento likvidační aparát buňky se nazývá proteasom. Bílkoviny se v něm odbourávají, a tím v podstatě recyklují.

Na základě objevu funkce proteasomu se vědci naučili tento aparát ovlivňovat, a tím například zabránit rakovinovému bujení poškozených buněk a šíření nádoru – zatím jen mnohočetného myelomu.

„To není lék nové generace, to je něco úplně jiného,“ vysvětluje Zdeněk Kleibl z Ústavu biochemie a experimentální onkologie 1. lékařské fakulty UK v Praze. Na rozdíl od cytostatik, kterými se léčí nádorové onemocnění, tento lék nepoškozuje zdravé buňky a působí velmi cíleně.

Cesta od objevu nového léku k jeho využití bývá ve farmaceutickém průmyslu velmi dlouhá, trvá obvykle 15 let. Od objevu aktivní látky ovlivňující proteasom do uvedení léku Velcade na trh to trvalo pouze osm let.

V roce 1995 byla vytvořena skupina látek fungujících na principu blokování proteasomu, včetně té, kterou později nazvali bortezomib. Ta se ukázala jako nejvhodnější a v roce 2000 byla zahájena klinická hodnocení u pacientů s mnohočetným myelomem.

První výsledky ukázaly, že účinek je překvapující. Jedna ze studií musela být dokonce přerušena, protože nebylo z etických důvodů vhodné podávat části pacientů starší a méně účinný lék. To se čas od času při testování léků stává.

Dalším překvapením, které ale k urychlení uvedení léku na trh vedlo, byla reakce amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration – FDA).

Tentokrát ovšem sama FDA vyzvala firmu, aby lék přihlásila ke zrychlené registraci. To se stalo 31. 12. 2002 – mimochodem dvě hodiny před půlnocí – a již 1. května byl uveden na trh ve Spojených státech. Od května následujícího roku pak v Evropské unii.

Velcade v České republice

Hned v květnu tedy byla léčba Velcadem zahájena i v Česku. Protože se zatím ukazuje, že pomáhá nejvíce pacientům, u nichž jiná léčba již nezabírá, začalo lék užívat 20 pacientů v tomto stavu. S Velcadem má zkušenost například Ivan Špička z I. interní kliniky Všeobecné fakultní nemocnice v Praze.

DALŠÍ ČLÁNKY O LÉKU VELCADE:
Millennium gets FDA priority review status for new Velcade use

New Data on VELCADE(R) (bortezomib)

„U dvou třetin pacientů došlo k výborné či dobré odpovědi na léčbu,“ popisuje onkolog dosavadní zkušenosti. Výsledky jsou lepší, než se čekalo, to je ale dáno tím, že zatím byl v Česku lék použit na malém počtu pacientů. Výrobci přitom počítají s tím, že pomůže třetině nemocných.

Ivan Špička podával Velcade například osmatřicetileté ženě, mimochodem matce dvou dětí. Mnohočetný myelom ji diagnostikovali v roce 1999.

Po chemoterapii a radioterapii jí měly být odebrány kmenové buňky, aby mohla absolvovat transplantaci vlastní kostí dřeně. To se ale nečekaně nepodařilo.

Před rokem se její stav zhoršil, selhávaly jí ledviny ;a absolvovala další chemoterapii. V dubnu 2004 se nemoc opět vrátila a naděje na delší přežití, natož uzdravení byla minimální. Od května 2004 se léčila Velcadem.

„Dnes po absolvování dvou cyklů užívání léku již dva měsíce léky nebere a zlepšení se zdá být dlouhodobé,“ popisuje Ivan Špička.

Právě to, že podávání léku vede u pacientů, kterým zabere, k dlouhodobému zlepšení stavu, je podle Jiřího Vorlíčka z Interní hematoonkologické kliniky fakultní nemocnice Brno velmi důležité.

Zatím bylo možné mnohočetný myelom léčit cytostatiky a transplantací kostní dřeně. To však přežívání většinou jen prodlužovalo. Při léčbě cytostatiky přežilo pět let zhruba 20 procent pacientů, po transplantaci polovina.

Nový lék je – tak jako většina onkologické léčby – velmi nákladný. Léčba jednoho pacienta stojí 900 tisíc korun. Pro srovnání: pacienti s některými typy leukémie přitom dostávají například lék Glivec, jenž stojí zhruba milión ročně. Tento preparát přitom musí užívat doživotně nebo do úspěšné transplantace kostní dřeně.

Markéta Grosmanová, Hospodářské noviny

Ohodnoťte tento článek!