Nová látka na léčbu onkologických onemocnění byla vyvinuta na základě objevu, který letos získal Nobelovu cenou za chemii. Jeho účinnost byla však zatím jasně prokázána jen v léčbě mnohočetného myelomu.
Jde o zhoubné postižení krvetvorby, které tvoří asi jen jedno procento všech nádorových onemocnění. Ročně v Česku zasáhne 400 lidí.
Proč je lék Velcade považován za přelom v léčbě? K vysvětlení je třeba se ponořit hluboko do buněčných částic, především bílkovin. Bílkoviny v buňce vykonávají řadu důležitých funkcí, včetně rozhodování o jejím dalším dělení či zániku.
Velmi dlouho se nevědělo, co se s nimi děje, když v buňce doslouží. To popsali tři badatelé - Aaron Ciechanover, Avram Hershko a Irwin Rose. Zjistili, že ve všech buňkách je přítomna bílkovina ubikvitin, jež rozhoduje o tom, co se s poškozenými a nepotřebnými bílkovinami stane.
Zjednodušeně řečeno: ubikvitin je označí. Označené bílkoviny pak putují do „koše“, tento likvidační aparát buňky se nazývá proteasom. Bílkoviny se v něm odbourávají, a tím v podstatě recyklují.
Na základě objevu funkce proteasomu se vědci naučili tento aparát ovlivňovat, a tím například zabránit rakovinovému bujení poškozených buněk a šíření nádoru - zatím jen mnohočetného myelomu.
„To není lék nové generace, to je něco úplně jiného,“ vysvětluje Zdeněk Kleibl z Ústavu biochemie a experimentální onkologie 1. lékařské fakulty UK v Praze. Na rozdíl od cytostatik, kterými se léčí nádorové onemocnění, tento lék nepoškozuje zdravé buňky a působí velmi cíleně.
Cesta od objevu nového léku k jeho využití bývá ve farmaceutickém průmyslu velmi dlouhá, trvá obvykle 15 let. Od objevu aktivní látky ovlivňující proteasom do uvedení léku Velcade na trh to trvalo pouze osm let.
V roce 1995 byla vytvořena skupina látek fungujících na principu blokování proteasomu, včetně té, kterou později nazvali bortezomib. Ta se ukázala jako nejvhodnější a v roce 2000 byla zahájena klinická hodnocení u pacientů s mnohočetným myelomem.
První výsledky ukázaly, že účinek je překvapující. Jedna ze studií musela být dokonce přerušena, protože nebylo z etických důvodů vhodné podávat části pacientů starší a méně účinný lék. To se čas od času při testování léků stává.
Dalším překvapením, které ale k urychlení uvedení léku na trh vedlo, byla reakce amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration - FDA).
Tentokrát ovšem sama FDA vyzvala firmu, aby lék přihlásila ke zrychlené registraci. To se stalo 31. 12. 2002 - mimochodem dvě hodiny před půlnocí - a již 1. května byl uveden na trh ve Spojených státech. Od května následujícího roku pak v Evropské unii.
Velcade v České republice
Hned v květnu tedy byla léčba Velcadem zahájena i v Česku. Protože se zatím ukazuje, že pomáhá nejvíce pacientům, u nichž jiná léčba již nezabírá, začalo lék užívat 20 pacientů v tomto stavu. S Velcadem má zkušenost například Ivan Špička z I. interní kliniky Všeobecné fakultní nemocnice v Praze.
| DALŠÍ ČLÁNKY O LÉKU VELCADE: |
|---|
| Millennium gets FDA priority review status for new Velcade use |
„U dvou třetin pacientů došlo k výborné či dobré odpovědi na léčbu,“ popisuje onkolog dosavadní zkušenosti. Výsledky jsou lepší, než se čekalo, to je ale dáno tím, že zatím byl v Česku lék použit na malém počtu pacientů. Výrobci přitom počítají s tím, že pomůže třetině nemocných.
Ivan Špička podával Velcade například osmatřicetileté ženě, mimochodem matce dvou dětí. Mnohočetný myelom ji diagnostikovali v roce 1999.
Po chemoterapii a radioterapii jí měly být odebrány kmenové buňky, aby mohla absolvovat transplantaci vlastní kostí dřeně. To se ale nečekaně nepodařilo.
Před rokem se její stav zhoršil, selhávaly jí ledviny ;a absolvovala další chemoterapii. V dubnu 2004 se nemoc opět vrátila a naděje na delší přežití, natož uzdravení byla minimální. Od května 2004 se léčila Velcadem.
„Dnes po absolvování dvou cyklů užívání léku již dva měsíce léky nebere a zlepšení se zdá být dlouhodobé,“ popisuje Ivan Špička.
Právě to, že podávání léku vede u pacientů, kterým zabere, k dlouhodobému zlepšení stavu, je podle Jiřího Vorlíčka z Interní hematoonkologické kliniky fakultní nemocnice Brno velmi důležité.
Zatím bylo možné mnohočetný myelom léčit cytostatiky a transplantací kostní dřeně. To však přežívání většinou jen prodlužovalo. Při léčbě cytostatiky přežilo pět let zhruba 20 procent pacientů, po transplantaci polovina.
Nový lék je - tak jako většina onkologické léčby - velmi nákladný. Léčba jednoho pacienta stojí 900 tisíc korun. Pro srovnání: pacienti s některými typy leukémie přitom dostávají například lék Glivec, jenž stojí zhruba milión ročně. Tento preparát přitom musí užívat doživotně nebo do úspěšné transplantace kostní dřeně.
Markéta Grosmanová, Hospodářské noviny