FDA – žába na prameni?

Radostná událost – biotechnologická firma objevila látku, která by mohla léčit. Důvod k oslavám? To těžší má teprve před sebou. Pokud chce něco prodat v USA, čeká ji extrémně tvrdý schvalovací proces u Federálního úřadu pro léčiva (FDA)…

Celý proces má tři fáze: V té první se v klinických testech zjišťuje, zda má látka deklarovaný účinek. Lék je aplikován pacientům na klinikách po celých Spojených státech, aby žadatel nemohl ovlivňovat výsledky. Pokud se prokáže účinnost léku, může začít druhá fáze. V ní se testuje efektivnost nového medikamentu. Testy probíhají na stovkách pacientů, z nichž polovina dostává účinný lék a polovina stejně vypadající placebo (neúčinnou látku). V poslední fázi probíhají testy, u kterých ani lékaři nevědí, zda pacientům aplikují lék nebo placebo. Tyto testy často probíhají po celém světě, protože FDA vyžaduje rozsáhlý soubor pacientů.

Podle odhadů publikovaných v lednovém čísle listu Wall Street Journal trvá vývoj jednoho léku 10 let a stojí celkem 500 milionů dolarů. Tyto náklady nesou farmaceutické a biotechnologické společnosti. Snahou je dotáhnout lék ke schválení alespoň jedné indikace – prodej tohoto léku alespoň částečně pokryje náklady na schvalování dalších indikací léku.

Jak ušetřit

Firmy proto vyvinuly svéráznou taktiku: nejdříve zažádají o to, aby byl jejich nový lék schválen pro nejběžnější indikaci. FDA se chlubí tím, že doba zpracování žádostí o schválení nových látek v průměru klesla asi na rok. Společnosti pak postupně přidávají indikace a rozšiřují možnosti využití léku (a objem tržeb). Příkladem je protein Activase, který vyvinula společnost Genentech. Poprvé byl schválen FDA v roce 1987 jako lék aplikovaný po infarktu myokardu. V roce 1990 následovalo schválení pro akutní pulmonální embolii, v roce 1995 byla schválena okamžitá injekční aplikace při infarktu a v roce 1996 aplikace proti ischemickému záchvatu.

Problémem jsou také léky, jejichž vznik souvisí s výzkumem genomu. Ty jsou totiž připraveny pro úzkou skupinu pacientů nebo dokonce i pro jednotlivce. Vědci například zkoumají možnost, zda by nebylo možné mimo tělo pacienta aktivovat jeho bílé krvinky a pak mu je vrátit do krevního oběhu. Krvinky by pak jen „dělaly svou práci“. Jinou možností je analýza pacientova genomu, která by lékařům naznačila, která terapie by mohla být nejúčinnější. Jenomže jak dosáhnout schválení léku po masových testech, když se jedná o lék veskrze individuální?

Kde je problém, tam je právník

Specifikem amerických spotřebitelů je zvyk podávat hromadné žaloby. Podobná žaloba bude možná příčinou stažení z prodeje léku Lotronex. Ten používají proti střevním chorobám tisíce lidí, kteří „přísahají, že se jedná o zázrak“. Našlo se však 70 pacientů, u kterých lék neuspěl, a již se objevily inzeráty právnické firmy Ronemus Vilensky, které vyzývají pacienty, aby „podali na výrobce žalobu a dosáhli nezanedbatelného odškodnění“. FDA již ale rozhodl o stažení léku a někteří aktivisté volají po jeho úplném zákazu.

Dr. Robert Oldham, který se roky věnuje výzkumu léčby rakoviny, přesto hledí do budoucnosti s mírným optimismem. Za posledních 20 let již v FDA proběhlo několik zásadních změn vyvolaných pokrokem celého odvětví. Zdá se, že čas na podobnou změnu přišel i nyní. Mnozí odborníci upírají své oči k novému ministru zdravotnictví Tommy Thompsonovi v Bushově administrativě: koho jmenuje novým ředitelem FDA?

Michal Nosek

Ohodnoťte tento článek!