Bortezomib (Velcade® od firmy Millennium Pharmaceuticals) je první proteasomový inhibitor, který byl zkoušen v klinické studii.
Prvek bór obsažený v bortezomibu specificky inhibuje 26S proteasom, který reguluje expresi proteinů a je důležitý pro degradaci abnormálních proteinů. Experimentální studie ukázaly, že právě proteasom umožňuje „nesmrtelnost“ myelomových a jiných nádorových buněk. Inhibice proteasomu zabrání degradaci proapoptotických faktorů a umožní tak apoptózu (plánovanou buněčnou smrt) neoplastických buněk.
Uvedená klinická studie fáze III nyní potvrdila účinnost bortezomibu u 682 nemocných s myelomem. Skupina léčená bortezomibem spolu s kombinací melfalan-prednison měla významně delší období bez progrese oproti skupině léčené standardní kombinací melfalan-prednison (rozdíl 7,4 měsíce). Na léčbu odpovědělo 71 % nemocných v bortezomibové skupině oproti 35 % ve skupině kontrolní. Bortezomib měl i uspokojivý bezpečnostní profil.
New Engl J Med, 2008, 359, p. 906–917Výběr a překlad MUDr. Eliška Potluková, Ph. D.
