Zákon o léčivech schválila vláda 13. ledna a legislativa nyní míří do sněmovny. Vedle reexportů (více viz str. 2) má zákon vylepšit legislativní prostředí klinického hodnocení, které na evropské úrovni řeší nařízení Evropského parlamentu a Rady č. 536/201. „Čeští pacienti dostávají díky klinickým hodnocením přístup k nejmodernější léčbě. Vědecké týmy prostřednictvím těchto studií získávají nejnovější poznatky a cenné zkušenosti. Provádění klinických hodnocení zvyšuje prestiž České republiky ve světě vědy a výzkumu. Proto chceme klinické studie jednoznačně podpořit, což můžeme z naší pozice udělat právě přípravou lepšího právního prostředí pro firmy, které se zájmem o provedení studií v České republice přicházejí,“ vysvětlil ministr zdravotnictví Svatopluk Němeček.
Jednotná etická komise
Právní úprava zjednoduší postupy při schvalování i samotného provádění klinického hodnocení. Žádost o povolení klinického hodnocení bude dle zákona i nadále vyřizovat Státní ústav pro kontrolu léčiv ( SÚKL). Ten zajišťuje odborné i etické posouzení žádosti. Etické schvalování ale nebude nadále zdlouhavé kvůli dvoustupňovému posuzování multicentrickými a lokálními etickými komisemi, protože bude zřízena centrální etická komise složená z odborníků na jednotlivé zdravotnické obory a zástupců pacientů. Právě zdlouhavý schvalovací proces dosud start nových studií u nás nejvíce brzdil.
Zájem o klinická hodnocení v ČR farmaceutické společnosti ale stále mají. „Výrobci originálních přípravků do klinického hodnocení v ČR ročně investují 2 miliardy korun. V rámci systému zdravotnictví jde o významnou investici s vysokou přidanou hodnotou. Pro nemocnice je to šance spolupracovat na nejaktuálnějším světovém výzkumu a díky kvalitním lékařům i úrovni českých nemocnic je ČR v počtu klinických hodnocení nejen lídrem střední Evropy, ale snese i porovnání se světovou velmocí klinického hodnocení – Velkou Británií,“ uvedl výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Jakub Dvořáček.
Kritický okamžik
Jen tři dny před tím, než česká vláda novelu zákona schválila, postihla oblast klinického hodnocení kritická událost, která opět otevřela téma možného rizika, jež pacienti při zkoušení léků podstupují. Fáze I (na zdravých dobrovolnících) klinického testování přípravku BIA 10-2474, který měl ovlivňovat neurologické a psychiatrické patologie, skončila tragédií – jeden pacient zemřel a další čtyři postihla nevratná poškození mozku. Pro portugalskou farmaceutickou společnost Bial smluvně zajišťovala testování látky společnost Bio trial. K problému došlo u třetí skupiny dobrovolníků, kterým byla podána nejvyšší testovaná dávka. U prvního dobrovolníka, který byl v těžkém stavu týden hospitalizován v Univerzitní nemocnici v Remeši, nastala 17. ledna mozková smrt. Čtyři další účastníci utrpěli nevratná poškození mozku.
Evropská federace farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) v souvislosti s tragédií oznámila, že nebude nad případem spekulovat a s komentářem počká do té doby, kdy bude přesně zjištěno, co situaci způsobilo. „Je třeba zdůraznit, že nepříznivé reakce na zdraví dobrovolníků jsou velmi vzácné. V Evropě nyní probíhá 8 tisíc zkoušek a všechny podléhají přísnému schvalování etickými komisemi i odbornými lékovými ústavy,“ uvedla EFPIA. Jak pro naši redakci dodal Jakub Dvořáček, z povahy vlastního výzkumu nelze nikdy zcela odstranit rizika, která jakýkoli výzkumný proces přináší a která jsou závislá i na dosud neobjevených a nepoznaných skutečnostech jak na straně léčiva samotného, tak na straně dobrovolníků v klinickém výzkumu, kteří před zahájením studie podepisují informovaný souhlas.
Když vývoj končí
Jak pro naši redakci uvedl statutární ředitel společnosti Infopharm Josef Suchopár, experimentální lék BIA 10-2474 dosud patřil mezi potenciální léky, které mohou ovlivňovat endogenní agonisty působící na kanabinoidních receptorech, což by lék předurčovalo k řadě případných indikací, počínaje léčbou bolesti a konče snižováním tělesné hmotnosti. „Podle zpráv, které mám k dispozici, nelze zatím vysvětlit, co vedlo k tragickým koncům, neboť mechanismus účinku (inhibice hydrolázy amidů mastných kyselin) studovaného léku není zásadně odlišný od jiných látek, které již byly podávány ve fázi I klinického zkoušení, nebo dokonce ve fázi II až III klinického zkoušení. V každém případě vývoj tohoto léku podle mého názoru skončil,“ uvedl ředitel Suchopár a dodal, že se tragické případy vzácně stávají. Připomněl například událost z roku 1992 s fialuridinem – antivirotikum tehdy způsobilo poškození jater a následnou smrt pěti pacientů – nebo tragédii z roku 2006, kdy testovaná monoklonální protilátka TGN1412 způsobila multi orgánové selhání u čtyř pacientů.
Společnost Bial, která patří k největším národním společnostem s vlastním výzkumem v Portugalsku, má v různých fázích preklinického nebo klinického vývoje další 4 léky. Jak Josef Suchopár zmínil, v ČR je jeden z přípravků (antiepileptikum eslikarbazepin) firmy Bial od roku 2009 řádně registrován Evropskou registrační agenturou.
„Právě nová evropská legislativa ke klinickým studiím by měla provádění klinických hodnocení léčiv – zejména administrativně – sjednotit a zprůhlednit, což může v širším kontextu přispět k efektivnějšímu dohledu nad hodnocením a transparentností výzkumného procesu a tím i k vyšší bezpečnosti účastníků klinických studií,“ uzavřel pro naši redakci ředitel Dvořáček.