Optimalizace léčby dětských hemofiliků

Úroveň léčby hemofilie v dětském věku předurčí další život hemofilika. Podaří-li se díky efektivní a moderní léčbě zabránit poškození pohybového aparátu dítěte, má šanci na normální život i v dospělosti. Medicínské aspekty léčby Pokud se u dětského hemofilika zvolí léčba, která významně sníží riziko vzniku inhibitoru (nejčastěji vznikne během prvních 100 dní expozice léčebně podávanému faktoru krevního srážení, tedy v průběhu prvních 2–3 let života dítěte), odrazí se to pozitivně nejen na jeho kvalitě života, ale i v ekonomických aspektech léčby. Použití profylaxe (preventivního podávání koncentrátů chybějících faktorů krevního srážení) významně zmírní rozsah a v ideálním případě zabrání rozvinutí postižení pohybového aparátu. V případě, že díky této léčbě hemofilik krvácí do kloubů jednou, maximálně dvakrát za rok, je pak lidské tělo schopno tento malý počet krvácení zvládnout vlastními regeneračními mechanismy bez dalších následků. Ideální je tzv. profylaxe primární, která začíná kolem prvního roku věku dítěte, často před prvními významnými projevy krvácení. Prevence a zvládnutí inhibitoru Profylaxe je navíc schopna o 60 % snížit riziko vzniku inhibitoru (protilátky, kterou si tělo vytváří proti léčebně podávanému faktoru srážení a jež tento faktor neutralizuje), tedy nejobávanější a nejnákladnější komplikace hemofilické léčby. Pro děti, u nichž se inhibitor vyskytne (v ČR cca 26 % dětí s těžkou hemofilií A), je pak určena tzv. imunotoleranční léčba. Ta v 80