Za vzácné onemocnění se považuje takové, kterým trpí 5 z 10 000 obyvatel. Až tři čtvrtiny pacientů jsou děti, většina vzácných onemocnění je totiž vrozená a projeví se do 10 let věku. Pacient před stanovením diagnózy navštíví v průměru 7 lékařů a průměrná doba stanovení diagnózy od prvních symptomů je 5 let. Snižuje se tak kvalita života pacientů, zhoršuje se jejich zdravotní stav, často dostávají nesprávnou medikaci. To vše představuje zvýšenou zátěž i pro celý zdravotnický systém.
„Vzácná onemocnění představují obrovskou výzvu pro medicínu. V posledních 10 letech se však podařilo v této oblasti dosáhnout značných úspěchů. Díky inovacím v léčbě lze působit přímo na geny, které nemoc způsobují. Obrovským zlepšením v dostupnosti léčby i v péči je včasná diagnostika onemocnění,“ uvedl výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Jakub Dvořáček.
(Zdroj: AIFP)
Ve vývoji je 450 léků na vzácná onemocnění
22. 3. 2016 11:43
Autor: Redakce
Přibližně 30 milionů Evropanů trpí některým ze 7 tisíc vzácných onemocnění, která jsou obtížně léčitelná. Dostupná terapie pokrývá zatím jen 5 % těchto onemocnění. Ve vývoji je však 450 léků, které znamenají novou naději pro pacienty.