Podle vědců je nyní zřejmé, že genová terapie, aplikovaná u dětských pacientů pro léčbu těžké kombinované imunitní deficience (SCID), způsobila u dvou z deseti dětí vznik leukemie. V pondělí o tom informovaly internetové stránky agentury CNN.
Souvislost použité genové terapie a vzniku leukemie u pacintů potvrdily genetické testy. Prokázaly, že retrovirus, který má do těla pacienta přenést upravenou DNA s chybějícími geny, se v případě jednoho dítěte vmezeřil přímo do onkogenu LMO-2 a u druhého případu do jeho těsné blízkosti.
Dále čtěte: FDA zastavila léčbu genovou teraií Tři studie genové terapie byly přerušeny, vědci prověřují rizika Vědci objevili efektivnější metodu genové terapie |
Lékaři zatím nedokáží ovlivnit, do jakého místa pacientovy DNA se retrovirová nukleová kyselina „zabuduje“. Vmezeření retroviru do genomu pacienta je potřebné k tomu, aby se vnesené geny natrvalo zařadily do genové výbavy pacienta a mohly tak nastálo nahradit chybějící nebo nefunkční řetězec DNA v jeho buňkách.
„Je to obecný problém retrovirálních vektorů, nikoli použitého viru jako takového. Zatím nevidím možnost, jak toto riziko snížit,“ řekl pro CNN k problematice nevhodného vmezeření retroviru do pacientovy DNA profesor genetiky Andrew Read z univerzity v Manchesteru.
Oba chlapci, u kterých se po genové terapii projevila leukemie, nyní podstupují chemoterapii, kterou podle ošetřující lékařky zatím snášejí dobře. U prvního chlapce byla terapie nasazena v roce 1999 a léčba se zdála být úspěšná. Po třiceti měsících po aplikaci upravených retrovirů však u něj lékaři zjistili nadprodukci bílých krvinek. U druhého dítěte se leukemie projevila po 34 měsících po skončení terapie.
„Je to obecný problém retrovirálních vektorů, nikoli použitého viru jako takového. Zatím nevidím možnost, jak toto riziko snížit.“ prof. Andrew Read, Manchester University k problému nevhodného vmezeření retroviru do pacientovy DNA |
Těžká kombinovaná imunitní deficience (SCID) je dědičné onemocnění, které se vyskytuje s četností 1:75 000. Je způsobena mutací v genech důležitých pro vznik a rozvoj imunitního systému. Ve většině případů je nemoc vázaná na X chromozóm a vyskytuje se tedy pouze u mužské částu populace (X-SCID). Chlapci narození s X-SCID bývají nazýváni jako „bubble boys“, neboť musí žít v uzavřeném, infekceprostém prostoru, jaési plastikové „bublině“.
Onemocnění SCID lze léčit také transplantací kostní dřeně, ale je nutné najít vhodného dárce a navíc potřebují pacienti po transplantaci každý měsíc transfúzi imunoglobulinů, a to až do konce svého života. Genová terapie dokáže pacientům s SCID výrazně zlepšit kvalitu života, ale nyní zjištěné riziko vzniku leukemie lékařům prozatím zkomplikovalo další rozvoj této metody.
O prvním známém případu onemocnění leukemií u pacienta s těžkou kombinovanou imunitní deficiencí (X-SCID) léčeného genovou terapií informovala koncem září 2002 Americká společnost pro genovou terapii. Lékaři tenkrát pozastavili tři významné studie a americká Food and Drug Administration (FDA) na toto téma svolala mimořádné zasedání. V Británii terapie pokračovaly až dosud, neboť v té době neexistoval důkaz, že onkologické onemocnění pacienta bylo způsobeno právě genovou terapií.
(mka), www.Zdravi.Euro.cz, 7.6.2003