AML může být rychle se rozvíjející typ rakoviny krve a kostní dřeně a je nejčastějším typem akutní leukemie u dospělých. Venetoclax vyvíjí firma AbbVie ve spolupráci se společnostmi Genentech a Roche. EMA předčasně udělila venetoclaxu status léčiva pro vzácná onemocnění pro léčbu pacientů trpících chronickou lymfocytární leukemií (CLL). Statutem léčiv pro vzácná onemocnění jsou označovány přípravky určené k léčbě, prevenci či diagnostice život ohrožujících onemocnění s nízkou prevalencí (do 5 případů na 10 000 obyvatel Evropské unie), pro které neexistuje léčba s uspokojivými výsledky. Takto označené léčivo musí mít pro pacienta se vzácnou chorobou zároveň významný přínos. AML trpí převážně starší pacienti s průměrným věkem 67 let. Onemocnění se prakticky nevyskytuje u lidí mladších 45 let. Průměrná roční incidence AML v Evropě se odhaduje na 1 případ na 25 000 až 33 000 obyvatel.
Trvalá snaha o vítězství
„Pro pacienty s akutní myeloidní leukemií starší 60 let, kteří jsou nejčastěji zasaženi tímto agresivním a život ohrožujícím typem rakoviny, bylo zatím jen několik málo inovativních léčiv,“ uvedl výkonný viceprezident pro výzkum a vývoj a vědecký ředitel společnosti AbbVie Michael Severino. „Udělení statutu léčiva pro vzácná onemocnění léku venetoclax nejen podtrhuje nenaplněné potřeby pacientů, ale i naši trvalou snahu o vítězství v boji s rakovinou a o získávání nových vědeckých poznatků v oblasti onkologie.“ Americký Úřad pro kontrolu léků a potravin (FDA) nedávno udělil tomuto experimentálnímu léčivu status průlomové terapie (BTD) a status léčiva pro vzácná onemocnění pro léčbu pacientů s AML. Venetoclax získal od FDA také status průlomové terapie pro léčbu CLL u dříve léčených pacientů s genetickou mutací delece 17p a v kombinaci s rituximabem pro léčbu pacientů s relapsem nebo refrakterní chronickou lymfatickou leukemií (R/R CLL). Kromě toho byla nedávno Evropskou lékovou agenturou validována žádost o registraci venetoclaxu pro léčbu chronické lymfocytární leukemie (CLL) u pacientů s delecí chromosomu 17p nebo s mutací v genu TP53 a rovněž kanadským ministerstvem zdravotnictví akceptována žádost o registraci venetoclaxu jako nové látky pro léčbu již dříve léčených pacientů s CLL, včetně pacientů s delecí 17p.