Cílem otevřené, prospektivní multicentrické klinické studie je demonstrovat bezpečnost a účinnost terapie jaterními buňkami u dětí s uvedenými poruchami močovinového cyklu. Předběžné analýzy výsledků studie, které byly nedávno prezentovány na výroční konferenci Asociace metabolických poruch u pediatrických pacientů (APS) v německé Fuldě, ukazují očekávaný přínos pro pacienty, kteří podstupují léčbu jaterními buňkami. „Tato prvotní data nás motivují k tomu, abychom ve studii pokračovali v roce 2014 a poskytli tak vážně nemocným dětem čas do doby, než mohou mimo jiné podstoupit transplantaci jater,“ vysvětlil hlavní řešitel studie prof. Georg Friedrich Hoffmann z Univerzitní nemocnice v Heidelbergu. Společnost Cytonet zaslala žádost o souhlas regulačních orgánů s léčbou jaterními buňkami Evropské lékové agentuře (EMA) v prosinci 2013.
Máte pacienty trpící poruchami močovinového cyklu a chtěli byste, aby se zúčastnili studijního programu SELICA, zaměřeného na terapii jaterními buňkami? Podrobné informace o zařazení do studie a kritériích pro vyloučení získáte od hlavního řešitele.
Kontakt: prof. Dr. med. Georg Friedrich Hoffmann, Heidelberg University Hospital, Im Neuenheimer Feld 430, 69 120 Heidelberg, Německo, tel.: +49 6221 56 4101, e-mail: georg.hoffmann@ med.uni-heidelberg.de
Výzva k účasti ve studii
19. 5. 2014 0:00
Autor: Redakce
Novorozenci a děti do věku 5 let, kteří trpí poruchou ornithintranskarbamylázy (OTC), karbamoylfosfátsyntetázy (CPS) typu I či argininosukcinátsyntetázy (ASS, citrulinemie typu I) se stále ještě mohou zapsat do studie jaterních buněk SELICA V1.