Co je Český národní hemofilický program?

Hemofilie je onemocnění známé již od starověku, nepříliš časté, ale velmi specifické jak co do skladby nemocných, tak co do diagnostické, léčebné a dispenzární péče. Nemalou pozornost vzbuzují také náklady a organizace léčebné péče onemocnění věnované. Hemofilie má i pro jiné medicínské i nemedicínské obory mnohdy modelový charakter.

Summary

Penka, M., Salaj, P. Blatný, J., Smejkal, P., Komrska, V., Dulíček, P., What is Czech National hemophilic program?

Haemophilia is a disease known since ancient times, it is not a very frequent, but is a very specific disease, in terms of patients' patterns as well as diagnostic and treatment options and dispensary care. Costs and organization of healthcare dedicated to haemophilia also raise considerable attention. Haemophilia often has a model character for other medical and nonmedical disciplines too.

Hemofilie patří mezi vrozené krvácivé choroby(1) a je pozoruhodná jak po stránce čistě medicínské, tak i po stránce aspektů psychosociálních, organizačních a ekonomických. Je známá již od starověku, a to dokonce i z hlediska povahy dědičnosti. V České republice má péče o nemocné s hemofilií dlouhodobou tradici včetně velmi intenzívní komplexní a mezioborové péče.(2, 3, 4) V souvislosti s vývojem hematologie a jejího mezioborového zaměření se postupně prohlubovaly jednotlivé prvky komplexní péče o nemocné – od laboratorní diagnostiky, přes pokroky vývoje stále dokonalejších léčebných možností až po organizaci péče, která začala získávat široký mezioborový, preventivní a systematický charakter.(5, 6) Hemofilie byla jednou z prvních chorob, u nichž se rozvinula dispenzární péče ve všech požadovaných směrech.

V celé ČR je v současné době registrováno necelých 900 nemocných s hemofilií (750 s hemofilií „A“ a 120 s hemofilií B(7)). Tito pacienti jsou léčeni prakticky ve všech nemocnicích v ČR a ročně spotřebovávají krevní deriváty za cca 400 mil. Kč. Současný stav organizačního zajištění se vyvinul ze vzrůstajících požadavků zvyšující se úrovně péče o nemocné v rozsahu odpovídajícímu dnešní době, kdy lze využívat moderní diagnostiky i značných terapeutických možností.(8) I když se péče o nemocné s hemofilií v naší zemi dostala na vysokou úroveň, podle dalších záměrů zástupců České hematologické společnosti, Společnosti pro transfuzní lékařství, České společnosti pro trombózu a hemostázu a České pediatrické společnosti je třeba péči o nemocné hemofilií a jinými vrozenými krvácivými projevy posouvat stále dál. A právě to, že se nespokojujeme s dosaženým, je základním motivem celého programu.

Zároveň je nutno říci, že je diagnostika a především léčba hemofiliků povšechně náročná a v některých případech ani ne zcela snadno dostupná. Má i svá další úskalí spočívající v nedostatečné erudici lékaře, neboť ne každá nemocnice v ČR má svého hematologa a ne každý hematolog má dostatečné znalosti a zkušenosti s léčbou hemofilie. Dalším problémem mohou být nedostatečné aktuální zásoby krevních derivátů – pro několik osob, které jsou léčeny v menší nemocnici, se nemusí vyplatit držet zásoby krevních derivátů. Nicméně v nemocnici jsou povinně generované zásoby krevních derivátů v závislosti na množství prodané plazmy k frakcionaci v dané nemocnici – firmy, které v současné době plazmu k frakcionaci v ČR vykupují, vyžadují zpětný odběr zboží z jejich vlastní produkce (ve smyslu barterových obchodů). Z uvedeného důvodu pak nezbývá než léčit hemofiliky v dané nemocnici za účelem spotřeby dodaných krevních derivátů. Ve zdravotnických zařízeních, která jsou přímo řízena MZ ČR (fakultní nemocnice a ústavy), takto problém nestojí.

V souvislosti s uvedenými aspekty se tedy hledají vylepšení současného staCo vu, což je trend, který lze dnes pozorovat na mezinárodní úrovni a opírá se např. v Evropě o doporučení European Association for Haemophilia and Associated Disorders (EAHAD).(9) Záměry mohou být vcelku jasné: stále zlepšovat dosavadní péči o nemocné hemofilií, dále řešit problematiku výkupu plazmy při zajištění dostatečného množství krevních derivátů a konečně v souvislosti s předchozími dvěma body odpovídajícím způsobem reorganizovat péči o nemocné.(4)

Významnou měrou by měl ke zmíněnému úsilí přispět Český národní hemofilický program (ČNHP), jehož základy již byly položeny a jehož hlavní zásady lze soustředit do následujících směrů:
* řešení poruch krevního srážení jako součásti celorepublikové i regionální politické agendy,
* řešení poruch krevního srážení jako životního zájmu laické i odborné veřejnosti
* mezinárodní kooperace a harmonizace těchto snah a cílů v rámci partnerských struktur EU a WHO, * trvalé udržování vysoké úrovně programu léčby poruch krevního srážení pomocí účelné kontroly nákladů s nimi spojených,
* stanovení a průběžné vyhodnocování indikátorů, výstupů (outputs) a výsledků (outcomes), fungování a účinnosti ČNHP; každoroční komentář k plnění, případně revize a doplňování,
* vymezení sítě center péče o nemocné hemofilií a pacienty s jinými vrozenými krvácivými stavy; definice bude vycházet z požadavků Světové hemofilické federace (WFH) a z Evropských doporučení na zřízení tzv. Center komplexní péče (CCC – Comprehensive Care Centres a HTC – Haemophilia Treatment Centres) akreditovaných na principu čtyř kompetencí: kvalifikace, vybavení, sebeevaluace a komunikace,
* etablování Koordinační rady (KR) ČNHP jako nástroje pro koordinaci práce celého programu; KR byla sestavena ze zástupců pracovišť, která se na péči o nemocné hemofilií v ČR podílejí.

Základním cílem ČNHP je zajištění péče o osoby trpící hemofilií a jinými vrozenými krvácivými stavy v centrech (CCC a HTC), jak bylo řečeno dle propozic Evropských standardů; center je v ČR účelné zřídit cca 10–12. Tato centra by pak spolupracovala se spádovými hematology – specialisty, kteří působí v regionálních zdravotnických zařízeních a poskytují základní péči (regionální či spádová pracoviště/centra, známá jinak jako pracoviště sdílené péče – PSP – viz níže).(6) Centralizací péče by měly být racionálně využity zkušenosti. Odpovídající zabezpečení by mělo být, i co se týče finančních prostředků, za současné dispenzarizace všech zmíněných nemocných k poskytnutí racionální péče na úrovni současných poznatků.(10) Lze předpokládat, že zajištěním péče v centrech bude dosaženo i menšího výskytu zdravotních a organizačních komplikací.

Náplní činnosti Center pro péči o nemocné s hemofilií (CCC/HTC) je:
* diagnostika poruch hemostázy,
* léčebně-preventivní péče o nemocné s poruchami hemostázy, zajištění komplexní ambulantní i nemocniční péče po celých 24 hodin, včetně zajištění domácí léčby,
* vytváření a udržování registrů nemocných s poruchami hemostázy,
* dispenzarizace osob, včetně pravidelných laboratorních kontrol u nemocných léčených krevními deriváty,(11)
* dispenzarizace nemocných s hemofilií a jinými vrozenými krvácivými stavy,
* depistáž vrozených krvácivých stavů, vyšetření rodin,
* nákup a sledování spotřeby krevních derivátů a jejich evidence,
* vytváření doporučených diagnostických a léčebných postupů u nemocných s vrozenými krvácivými stavy ve spolupráci s ostatními odbornými společnostmi,
* v případech, kdy centrum bude zajišťovat péči o dětské pacienty, musí být součástí týmu pediatr s hematologickou erudicí – pokud by se nejednalo přímo o samostatné dětské oddělení, kde je jeho přítomnost samozřejmá.

CCC/HTC zajišťuje pro svoji spádovou oblast diagnostiku a diferenciální diagnostiku hemofilie a ostatních vrozených krvácivých stavů, a to v následujícím rozsahu:
* základní vyšetření hemostázy s dostupností v režimu statim po dobu 24 hodin: počet krevních destiček, aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT), protrombinový čas (PT), hladina fibrinogenu, trombinový čas, antitrombin, stanovení solubilních komplexů fibrinových monomerů (či ekvivalentu vyšetření), D-dimery,
* vyšetření hemostázy dostupné denně, v případě potřeby i v době pracovního klidu: FVIII:C, FIX:C, von Willebrandův faktor (antigen nebo aktivita), anti-Xa aktivita,
* ostatní testy – minimálně: doba krvácení (Simplate či adekvátní), všechny další koagulační faktory, stanovení aktivity a antigenu přirozených inhibitorů krevního srážení, vyšetření na lupus antikoagulans (včetně konfirmačních testů), funkční vyšetření krevních destiček (např. agregace včetně indukce ristocetinem a vyšetření typu PFA-100),
* stanovení specifického inhibitoru (Bethesda jednotky) – v případě potřeby i v době pracovního klidu,(12)
* diferenciální diagnostika lupus antikoagulans,
* molekulárněbiologická vyšetření,
* předepsané kontroly jakosti.

V rámci léčebně-preventivní péče by měla CCC poskytovat následující služby:
* lékařské ambulantní služby pro potřebu dispenzarizovaných nemocných, vlastních i z jiných oblastí ČR,
* zajišťovat dostupnost lékaře z těchto specializovaných pracovišť v době pohotovostní služby,
* substituční léčbu u nemocných s hemofilií a ostatními vrozenými krvácivými stavy i na jiných odděleních nemocnice,
* konziliární službu u všech poruch hemostázy,
* hospitalizace dispenzarizovaných nemocných na odpovídajícím oddělení nemocnice, většinou interním či dětském, pokud v nemocnici nejsou specializovaná hematologická lůžka,
* pravidelná dispenzární vyšetření,
* zajištění vyšetření rodiny postiženého,
* genetické vyšetření na dostupném pracovišti,
* včasné vyšetření přenašeček hemofilie a jiných vrozených krvácivých stavů, včetně zajištění prenatálního vyšetření,
* spolupráce s ostatními obory – ortopedie,(13) stomatologie, psychologie, rehabilitace, genetika, neurologie, chirurgie, gynekologie, infekční lékařství(14) a další,
* dispenzarizace osob a výdej průkazů o vrozeném krvácivém stavu,
* edukace lékařů, dalších zdravotníků i nemocných a jejich rodinných příslušníků,
* metodické vedení LPP se zaměřením na hemofilii a jiné vrozené krvácivé stavy ve spádové oblasti,
* registrace dat nemocných v informační databázi,(6, 7)
* vědeckovýzkumná činnost na úrovni problémového okruhu.

Na rozdíl od CCC nemusejí HTC disponovat psychologem, rehabilitačním pracovištěm a ani všemi náležitostmi k léčbě (především chirurgické) pacientů s inhibitorem.(9, 15) Předpokládá se, že by bylo personálně dostačující, kdyby centrum mělo následující obsazení:
* nejméně 3 lékaři s atestací z hematologie a transfúzní služby, v případě péče o dětské pacienty nejméně 1 pediatr s atestací z hematologie a transfúzní služby nebo atestací z dětské hematologie a onkologie nebo lékař s atestací z pediatrie a minimálně 10 lety práce s nemocnými s hemofilií a ostatními vrozenými krvácivými stavy,
* nejméně 5 atestovaných zdravotních sester,
* nejméně 1 vysokoškolák nelékař se zkouškou z hematologických vyšetřovacích metod,
* nejméně 5 atestovaných laborantů s atestací z hematologie a transfúzní služby.

Centra podstupují pravidelné audity (peer audit) odborných společností.
Konkrétní péče a její rozložení je možné stratifikovat následujícím způsobem zároveň s vymezením rozsahu péče v rámci CCC či HTC:
1. Hemofilici s inhibitorem(16) – k elektivním chirurgickým (včetně ortopedických) výkonům – CCC(17) – k imunotoleranční léčbě – CCC(18) – k profylaktickému podávání a event. domácí léčbě – CCC – k akutní péči – CCC/HTC – k běžné péči – CCC/HTC
2. Hemofilici bez inhibitoru – těžcí a středně těžcí – k elektivním ortopedickým výkonům (včetně synovektomie) – CCC – k elektivním chirurgickým výkonům – CCC/HTC – k akutním výkonům – CCC/HTC – k profylaktickému podávání – CCC/HTC – k domácí léčbě – CCC/HTC – k běžné péči – CCC/HTC + spádová (regionální) pracoviště
3. Hemofilici – lehcí – dispenzarizováni v CCC/HTC Síť zajištění péče o nemocné hemofilií zahrnuje také regionální hematologická pracoviště či pracoviště sdílené hematologické péče (PSP), která jsou napojena na CCC/HCT, jež ručí za zajištění odpovídající péče poskytované pacientům v rámci jejich bydliště.

Tato pracoviště – PSP – jsou odborně vedena centrem, k němuž regionální hematologické pracoviště přirozeně spadá nebo se přihlásí. Jsou to také centra, která evidují a zajišťují regionálním pracovištím dostatečné množství krevních derivátů pro léčbu spádových pacientů. Nezanedbatelným úkolem ČNHP je ve spolupráci s Českou společností transfúzního lékařství a v souvislosti se záměrem garance dostatečného množství krevních derivátů zajištění prodeje plazmy k frakcionaci z „malých zařízení transfúzní služby“ tak, aby prodaná plazma byla řádně vyfakturována odběratelské firmě a za plazmu bylo ze strany odběratelské firmy zdravotnickému zařízení řádně zaplaceno (nikoli barterovými obchody), přičemž by mělo být dosaženo konsolidace procesů při
* nákupu krevních derivátů,
* poskytování péče, která je spojena s použitím krevních derivátů (a jak je to cílem ČNHP),
* účtování krevních derivátů zdravotním pojišťovnám, včetně poskytnuté péče,
* úhradě poskytovatelům LPP za péči, v rámci které byly použity krevní deriváty.

Současným požadavkem ČNHP v souhlase se zainteresovanými odbornými společnostmi je vypsání veřejné soutěže na poskytování léčebně-preventivní péče komplexního charakteru pro pacienty s poruchou krevního srážení, od zajištění odpovídající diagnostiky až po moderní léčbu včetně využití krevních derivátů vysoce čištěných či rekombinantních, a to v režimu „on demand“ či domácí léčby, popř. preventivního podávání. Obecně je nutno znovu podtrhnout, že cílem celého projektu je kontinuální zlepšování péče o osoby trpící hemofilií a jinými vrozenými krvácivými stavy a konsolidace všech souvisejících procesů, včetně racionalizace finančních nákladů.

V rámci ČNHP budou centra poskytující péči úzce spolupracovat s již vyjmenovanými odbornými společnostmi a nezbytnými podmínkami získání statutu centra jsou mimo uvedené i tyto požadavky:
* pravidelná účast v cyklech externí kontroly kvality, včetně získání příslušných certifikátů,
* zavedení systému správné laboratorní praxe a systému řízení kvality,
* zajištění dostatečné zásoby krevních derivátů pro léčbu hemofilie a jiných vrozených krvácivých stavů a jejich nepřetržitá dostupnost.

Při splnění výše uvedených kritérií budou odborné společnosti poskytovat:
* doporučení center, která splnila kritéria veřejné soutěže, zdravotním pojišťovnám k úhradě léčby krvácení u pacientů s hemofilií a jinými vrozenými krvácivými stavy,
* zajišťovat nakupování krevní derivátů pouze v centrech; výdej krevních derivátů pro profylaktické či terapeutické podání u hemofiliků v ostatních nemocnicích by mohl být svázán s kódem 22029 – výdej krevních derivátů z centra, odbornosti 202.

Na základě dosavadní organizace byla k poskytování shora zmíněné péče pro dospělé i děti v rámci ČNHP Českou hematologickou společností ve spolupráci s Českou společností pro trombózu a hemostázu, Českou pediatrickou společností a Českou společností pro transfúzní lékařství navržena a doporučena tato pracoviště:

1. CCC Praha – ÚHKT (pro dospělé) – spádová oblast Praha a střední Čechy
2. CCC Praha – Motol (pro děti) – spádová oblast Praha, střední Čechy, případně Vysočina
3. CCC FN Brno (pro děti i dospělé) – spádová oblast jižní Morava, Zlínský kraj, příp. Vysočina
4. HTC FN Olomouc – spádová oblast střední Morava
5. HTC FN Ostrava – spádová oblast severní Morava
6. HTC FN Hradec Králové – spádová oblast východní Čechy
7. HTC FN Plzeň – Plzeňský kraj a Karlovarský kraj
8. HTC Nemocnice Liberec – Liberecký kraj
9. HTC Nemocnice Ústí n. L. – Ústecký kraj
10. HTC Nemocnice Č. Budějovice – Jihočeský kraj

Závěr

ČNHP navazuje na dosavadní dobrou tradici zajištění kvalitní péče o nemocné s hemofilií a jinými vrozenými krvácivými chorobami v České republice. Každá doba přináší konkrétní požadavky stálého zlepšování úrovně nastavené péče a ty, které jsou dnes kladeny na péči o hemofilii, (vyžadují prohloubení racionálního uspořádání center poskytujících péči, jejich stratifikaci co do rozsahu poskytování všech služeb v závislosti na vybavenosti pracoviště, jeho zkušenostech, s oprávněním a možností disponovat s určeným objemem finančních prostředků). Takové požadavky je třeba odpovídajícím způsobem nastavit a rozvíjet.

Cílem v brzké budoucnosti je rozšiřování profylaktické léčby směrem k dospělým nemocným, rozšíření a zdokonalení domácí léčby, prohloubení běžné a pravidelné dostupnosti rehabilitace a psychologické péče pro naše pacienty, kvalifikované rozhodování o akutních ošetřeních s vědomým využitím stávající sítě specializované péče i jinými lékaři než jenom těmi, kteří jsou součástí celého systému péče. K tomu by měla přispět pedagogická, ale i osvětová a propagační činnost a odborné přednášky a články z pera specialistů. K tomu bude sloužit i vědeckovýzkumná činnost akademických a výzkumných pracovníků, kteří se danou problematikou zabývají. Završením celého programu pak bude zajištění úhrady péče o nemocné hemofilií a jiných vrozených krvácivých chorob ze zvláštních fondů včetně zajištění financování finančně extrémně náročných léčebných režimů.


O autorovi: Prof. MUDr. Miroslav Penka, CSc., MUDr. Peter Salaj, MUDr. Jan Blatný, Ph. D. , MUDr. Petr Smejkal, Ph. D., MUDr. Vladimír Komrska, CSc., doc. MUDr. Petr Dulíček, Ph. D. za pracovní skupinu Českého národního hemofilického programu

e-mail: m.penka@fnbrno.cz

Co je Český národní hemofilický program?
Ohodnoťte tento článek!