Tisíce dětí trpící svalovou dystrofií mají novou naději na léčbu. Tým amerických vědců zkouší nový lék.
Když byly Martinu Petráskovi dva roky, řekli lékaři jeho rodičům zdrcující zprávu: syn trpí nevyléčitelnou nemocí, muskulární dystrofií. Jde o chorobu, při níž malým dětem zprvu ochabuje svalstvo končetin, v dospělosti pak i svaly dýchací a srdeční.
Doktoři Martinovi doporučili pouze rehabilitaci, žádná dostupná léčba totiž alespoň prozatím neexistuje.
„Dva roky jsme se v tom plácali. Pak jsme začali o této nemoci hledat veškeré dostupné informace, které nám lékaři v Česku nebyli schopní dodat,“ říká Martinova matka Pavlína Petrásková.
Teď je Martinovi deset let, šance vyléčit se je stále nízká. Objev amerických vědců však znamená naději.
„Jsme střízliví, zprávy o možné léčbě se už objevily dříve. Tato ale vypadá skutečně slibně,“ říká Pavlína Petrásková.
Co víme od myší
Naděje pro Petráskovy přišla od týmu amerických vědců z Johns Hopkins University. Zjistili, že lék losartan, běžně užívaný na snížení krevního tlaku, by mohl být v budoucnu využíván při léčbě dosud neléčitelné svalové dystrofie.
Dospěli k tomu vlastně náhodně: zkoumali využití losartanu při léčbě jiné nemoci Marfanova syndromu, při níž degeneruje pojivová tkáň. Zjistili, že myši, u nichž byla tato nemoc uměle vyvolána, reagují na losartan pozitivně a poškozená tkáň se obnovuje.
Zahájili proto pokusy na geneticky upravených myších s muskulární dystrofií a výsledek je překvapil. Po devíti měsících léčby výzkumníci změřili myším svalovou sílu a zjistili, že je prakticky shodná se svalovinou těch zdravých.
„Výsledky jsou velmi slibné a rozhodně se vyplatí další výzkum“, uvedla lékařka Valerie Cwiková, ředitelka americké Asociace muskulární dystrofie.
V Česku vzniká databáze
Během několika týdnů chtějí Američané zahájit klinické testy i u dětských pacientů. Čeští lékaři ale upozorňují, že výsledky mohou být známy až v řádu několika let.
„Když to funguje u myší, neznamená to, že to bude fungovat i u nemocných dětí,“ řekl Aktuálně.cz Petr Vondráček z brněnské kliniky dětské neurologie Fakultní nemocnice v Brně.
Přesto zdejší odborníci výsledky testování nového léku sledují. Zatím zpracovávají unikátní databázi českých pacientů, kteří svalovou dystrofií trpí.
„Cílem je vyselektovat pacienty vhodné pro klinické testy, pokud se nová účinná metoda léčby objeví. Ve světě jsou zatím čtyři podobné databáze. Ty by se měly co nejdříve propojit,“ říká Petr Vondráček.
Šanci testovat nové léky by tak v budoucnu měli i čeští nemocní.
Aktuálně.cz