Evropská komise schválila albutrepenonacog alfa

Společnost CSL Behring oznámila, že Evropská komise schválila léčivý přípravek albutrepenonacog alfa (Idelvion) pro léčbu hemofilie typu B, podávaný ve 14denních intervalech. Albutrepenonacog alfa je inovativní, dlouhodobě působící rekombinantní koagulační faktor IX fúzovaný s albuminem určený k léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií typu B (vrozený deficit faktoru IX). Přípravek mohou používat všechny věkové skupiny (děti i dospělí). Schválení se týká léčebného režimu profylaxe a redukce krvácivých epizod, stejně jako prevence krvácení v průběhu chirurgických výkonů (perioperačním období). PROLONG-9FP Schválení albutrepenonacogu alfa je podloženo výsledky klinického vývojového programu PROLONG-9FP, který zahrnuje fázi I–III otevřené, multicentrické studie ověřující bezpečnost a účinnost tohoto preparátu. V klinických studiích albutrepenonacog alfa u většiny pacientů udržel aktivitu faktoru IX vyšší než 5 % po dobu 14 dnů, což mělo za následek totální vymizení spontánního krvácení. Data ze studie byla publikována v časopise Blood vydávaném Americkou hematologickou společností. Benefit pro pacienta Hemofilie, u níž se hladina faktoru IX pohybuje nad 5 %, se podle Světové federace pro hemofilii považuje za lehký typ onemocnění. Tohoto cíle bylo ve studii dosaženo podáváním infuze ve 14denním i 7denním intervalu. Přitom 94 % krvácení bylo kontrolováno jednou dávkou a 99 % dvěma dávka