Předseda podvýboru pro ekonomiku ve zdravotnictví, zdravotní pojištění a lékovou politiku poslanecké sněmovny Igor Svoják upozornil, že v Česku neexistuje systémová úhrada vzácných onemocnění, kterými u nás trpí jeden ze 2000 lidí. Současný systém úhrad, kdy je pro tyto léky žádána úhrada dočasná a poté i trvalá, je nedokonalý. Podvýbor proto požádal ministra zdravotnictví, aby jeho úřad připravil systémové řešení úhrad těchto přípravků a aby o průběhu těchto příprav MZ výbor informovalo.
Zvýšení částky za pojistné
Ministr Heger uvedl, že vzácná onemocnění netvoří jasně definovanou výjimku z hlediska zatížení systému, ať už kapacitního či finančního. „Odhaduji, že pacientů, kteří ročně spotřebují péči za milion korun, jsou desetitisíce. Jsou ale i jednotlivci, jejichž zdravotní stav vyžaduje péči za 30 milionů korun. Jde především o hemofiliky, těžké stavy u nedonošených dětí či léčbu polytraumat,“ uvedl ve sněmovně Leoš Heger.
„S vývojem a úspěšností vědy můžeme předpokládat, že náklady u těchto pacientů se budou astronomicky zvyšovat,“ dodal ministr s tím, že vidí dvě možnosti řešení. Prvním je přístup will to pay, který je v některých zemích běžně využíván, ale jde o eticky problematické řešení – úhrady jsou ročně zastropované, nákladná léčba je hrazena z grantů či prostředků nadací, a pokud se tyto prostředky nenajdou, pacient nákladnou variantou léčen není.
Druhou možností je zvýšení částky za pojistné. Heger vzkázal politikům, že tato možnost je tak jako tak nevyhnutelná a poukázal na fakt, že zatímco v ostatních vyspělých zemích se na zdravotnictví vydává průměrně 10 i více procent HDP, v ČR tento poměr dosahuje 7,5 %. Ministr vládu v těchto dnech o zvýšení pojistného také požádal (více viz článek na straně 1).
Zastropování úhrad vs. dostupnost léčby
Zástupkyně ČR v Evropském výboru expertů pro vzácná onemocnění (European Union Committee of Experts on Rare Diseases), onkoložka Kateřina Kubáčková, poslancům připomněla nařízení evropského parlamentu (č. 141/ 2000), které jasně definuje kritéria orphanových preparátů léčících chronická, život ohrožující onemocnění. Také připomněla zákon č. 378/2007 Sb., o léčivech, který ministerstvu zdravotnictví ukládá provést opatření k vytvoření národní strategie pro vzácná onemocnění na léta 2010–2020, která zabezpečí včasnou diagnostiku a dostupnost orphanových léků.
Dále informovala o přípravě sítě evropských referenčních center pro vzácná onemocnění, která by zpřehlednila počty pacientů a umožnila lepší organizaci klinických studií, jejichž vznik je limitován často extrémně nízkým počtem pacientů. Pojišťovny představu o úhradách léků na vzácná onemocnění mají. Jak uvedla předsedkyně lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven Jarmila Bohumínská, jednou z možností je metoda sdílení rizika (risk sharing smlouvy), zastropování prostředků, úhrada první dávky držitelem registrace či uhrazení doplňkových vyšetření pacienta.
„Stále více evidujeme tlak na dostupnost léčby, který se zvýšil nařízením vlády o dostupnosti péče, jež má být poskytnuta do 4 týdnů od ověření diagnózy,“ uvedla Jarmila Bohumínská.
Chybí hodnocení sociálních dopadů
Mezi lety 2004 a 2010 byly na tyto léky všemi pojišťovnami vynaloženy 2 miliardy korun ročně. Jde ale pouze o 3,6 % celkových nákladů, které pojišťovny na léky ročně vydají. „V letech 2007 až 2012 křivka nákladů na orphany rostla, ale meziroční nárůst už se příliš neměnil. Z dat VZP vyplývá, že výdaje za orphany tvoří 4,4 procenta celkových nákladů na léky, podle dat Svazu zdravotních pojišťoven jsou to 3 procenta,“ zhodnotil náklady pojišťoven na orphany farmakoekonom Tomáš Doležal z Institutu pro zdravotní ekonomiku a technologie (iHETA).
Potvrdil fakt, že tyto náklady jsou v Česku v rámci EU průměrné. Spotřeba dle kategorií ukazuje, že více než 50 % tvoří orphany pro léčbu onkologických onemocnění. Z hlediska dostupnosti, kdy jsou českým pacientům dostupné tři čtvrtiny všech orphanů, je Česká republika opět na průměru vzhledem k zemím EU. „Zarážející je však, kolik času zabere jejich registrace (v průměru 2,4 roku), což je v porovnání s ostatními zeměmi dlouhá doba.
Cesta k úhradě pak zabere dalších 2,5 roku, což je s ohledem na pacienty s progredující diagnózou skutečně dlouho. S ohledem na léky na vzácná onemocnění nebere hodnotitel (Státní ústav pro kontrolu léčiv) v potaz sociální efekt těchto léků. Zákon o veřejném zdravotním pojištění ukládá, aby SÚKL při stanovení úhrady přihlížel ke kritériím, jako jsou například účinnost léku, jeho dopad na veřejné zdravotní pojištění, bezpečnost, nahraditelnost jiným léčivým přípravkem či zda jde o veřejný zájem.
To ale SÚKL nečiní a jediným rozhodovacím mechanismem je nákladová efektivita,“ upozorňuje na mechanismus stanovení úhrady Tomáš Doležal a obává se situace, kdy výrobci drahých léků nebudou SÚKL žádat o zařazení do úhradového systému a půjdou cestou žádosti o dočasnou úhradu od pojišťoven, kde vzniká i předpoklad následné trvalé úhrady. Podle jeho slov se totiž jedná o „šedý“, netransparentní úhradový systém.
Orphany a kvalita života
Ředitel odboru farmacie MZ Martin Mádl připomněl, že pro vysokou nákladovost mají orphany mírné zvýhodnění, které spočívá v podpoře v rámci vývoje, delší exkluzivitě a úlevě na poplatcích. Ředitel Mádl konstatoval, že v současnosti je u Evropské lékové agentury (EMA) evidováno 64 orphanů, z toho tři čtvrtiny jsou nyní v Česku dostupné, třetina z nich má částečnou a dvě třetiny trvalou úhradu. Dva z nich jsou hrazeny v rámci ústavní péče.
Jedním ze vzácných onemocnění, u nichž se orphanového léku (eculizumab) k léčbě využívá, je atypický hemoliticko-uremický syndrom (aHUS). Americký Úřad pro kontrolu léků a potravin (FDA) schválil orphan drug pro léčbu těchto pacientů teprve v roce 2011. Do té doby byla léčbou vzácného a chronického onemocnění krve, které může vést až k renálnímu selhání, jež je také spojováno se zvýšeným rizikem úmrtí a cévní mozkové příhody, každodenní výměna mražené plasmy, a pokud selhaly ledviny, nastoupila dialyzační léčba.
Úspěšnost takové léčby dosahovala 50–60 %. Polovina pacientů umírala během první ataky. „Zavedením nového léku došlo k vymizení příznaků onemocnění, stabilizaci stavu a výraznému zvýšení kvality života. Dalším pozitivním posunem je, že s tímto lékem lze řadu pacientů se selháním ledvin zařadit na čekací listinu pro transplantaci ledvin,“ vysvětlila poslancům zástupkyně přednosty Kliniky nefrologie 1. LF UK a VFN v Praze docentka Romana Ryšavá. Upozornila však, že pro tyto pacienty postrádá národní registr, jenž by nemocné s aHUS koncentroval na jedno pracoviště a zvýšil informovanost mezi pacienty i lékaři.