Pokusy o léčbu chorob však zatím váznou na tom, že vědci neumějí z embryonálních kmenových buněk vypěstovat plnohodnotné léčebné buňky. Před 20 lety, 6. listopadu 1998, se podařilo americkým vědcům pod vedením Jamese Thomsona na Wisconsinské univerzitě poprvé v historii vytvořit embryonální kmenové buňky člověka.
Většina buněk lidského embrya se promění v placentu a plodové obaly, které chrání vyvíjející se zárodek. Asi třetina buněk je ale předurčena k vývoji v budoucího člověka, v jakýkoli z asi 230 typů buněk dospělého lidského těla. To vědce dlouho fascinovalo, až přišel průlom Jamese Thomsona. Ten potřeboval tři roky, aby mohl před 20 lety ohlásit světu, že proměnil buňky odebrané z lidského embrya na univerzální buněčnou "surovinu", kterou je možné přetvářet na různé typy buněk člověka.
Na jedné straně tehdy zavládlo nadšení zejména stran možného vývoje nových léčebných metod, z druhé strany ale zaznívaly ostré odsudky - především z římskokatolické církve, která tvorbu embryonálních kmenových buněk ostře odmítá. Kritici totiž považují tento výzkum za ničení budoucího života, protože při něm umírají lidská embrya.
Různé jsou i přístupy legislativy ve světě. V mnoha zemích jsou tvorba a výzkum lidských embryonálních kmenových buněk povoleny za podmínek stanovených zákonem. K těmto zemím patří i ČR.
Ostatně čeští vědci byli třetí na světě, kteří zvládli Thomsonův postup. V roce 2003 získali čeští biologové Petr Dvořák a Aleš Hampl, pracující tehdy na Mendelově univerzitě v Brně, kmenové buňky z několikadenních lidských zárodků.
Nasazení lidských embryonálních kmenových buněk k léčbě se - nehledě na řadu etických problémů - stále staví do cesty problém s tolerováním těchto buněk imunitním systémem příjemce či s možným nekontrolovaným růstem podaných kmenových buněk.
Řešení se zdálo být takzvané terapeutické klonování. Při něm je lidské embryo vytvořeno v laboratoři vnesením jádra pacientovy buňky do lidského vajíčka zbaveného vlastní dědičné informace. Vzniklé embryo a z něj vytvořené embryonální kmenové buňky pak nesou dědičnou informaci pacienta.
Tento postup byl ale v roce 2004 zastaven skandálem kolem jihokorejského týmu na čele s profesorem U Sok-hwangem. Podle závěrů vyšetřovací komise Soulské národní univerzity z ledna 2006 tento vědecký tým podvrhl dokumentaci o klonování lidského embrya a výzkumu kmenových buněk. Pro výzkum to znamenalo těžkou ránu. Nástrahy terapeutického klonování pak zvládl až v roce 2013 ruský biolog Šukrat Mitalipov, působící ve Spojených státech na Oregonské univerzitě.
Další nadějí se zdají být i indukované pluripotentní kmenové buňky (iPSC), které byly představeny v roce 2007 japonským vědcem Šinjou Jamanakou. Buňky pacientů se dokážou proměnit v univerzální buněčnou surovinu pro výrobu jakéhokoli typu léčebných buněk tím, že v buňkách uvede do činnosti čtveřici pečlivě vybraných genů. V roce 2012 za to Jamanaka dostal Nobelovu cenu za lékařství.
Buňky iPSC jsou někdy označovány za budoucnost medicíny. Nehrozí u nich riziko odmítnutí, lze se snadno "přeprogramovat" a jejich tvorba se nepotýká s takovými etickými problémy, jako embryonální kmenové buňky. Ostatně již v září 2014 transplantovali japonští lékaři jako první na světě pacientce část sítnice vytvořenou z jejích vlastních tělesných buněk. Jednalo se o první operaci za použití buněk iPSC.
Navíc technologie přípravy buněk iPSC se podle přednosty Biologického ústavu Lékařské fakulty Masarykovy univerzity Petra Dvořáka "propojila s technologií přesné editace genomu, tzv. CRISPR/Cas9, a nabídla tak medicíně téměř dokonalé modely genetických onemocnění". Podle Dvořáka je tedy pravděpodobné, že "bude bariéra širokého preklinického a klinického využívání buněk iPSC brzy prolomena a změní medicínu".
Lidské embryonální kmenové buňky nicméně stále představují podle biologa a profesora České zemědělské univerzity Jaroslava Petra "kámen mudrců medicíny" a nenahraditelný nástroj pro výzkum mnoha zdravotních poruch. Již začaly první zkoušky léčení Parkinsonovy choroby, ve stadiu příprav je i léčba cukrovky prvního typu. A testuje se léčba oční sítnice poškozené takzvanou makulární degenerací. Letošní studie kalifornských lékařů například uvedla, že rok poté, co vnesli do nemocné sítnice pacientů "záplatu" vypěstovanou z embryonálních kmenových buněk, se dvěma nemocným postupně zlepšil zrak natolik, že jsou opět schopni číst.