„Je potřeba právní ukotvení pacientských organizací a jejich koordinace, která povede k efektivnější komunikaci,“ míní náměstkyně ministra Lenka Teska Arnoštová.
Na ministerstvu se konají pravidelná setkání s pacientskými organizacemi. Jejich zástupci pak vyzdvihují zejména potřebu nastavit financování běžného chodu vlastních organizací.
Právě u vzácných onemocnění jsou pacientské organizace nezastupitelné. Jednají s úřady o zlepšení podoby zdravotní a sociální péče. V některých zemích, zejména ve Spojených státech se pacientské organizace přímo podílejí i na péči o rodiny s nemocnými a na financování výzkumu.
Pacientské organizace mají důležitou úlohu také při rozšiřování povědomí o vzácných nemocech mezi lidmi, zejména mezi lékaři. Uvádí se, že pacient se vzácnou nemocí navštíví v průměru sedm lékařů před stanovením diagnózy a průměrná doba stanovení diagnózy od prvních symptomů je pět let.
Podle Asociace inovativního farmaceutického průmyslu je aktuálně ve vývoji 450 léků na vzácné nemoci. Uvedla to u příležitosti Dne vzácných onemocnění, který připadá na dnešek.
I když za posledních deset let vědci vyvinuli 230 nových léků, léčba existuje jen na pět procent vzácných onemocnění. Výzkum se při nízké spotřebě léků málokdy vyplatí. Léky jsou drahé a zatěžují zdravotnické rozpočty.
Odhady počtu nemocných se různí podle zvolené definice vzácného onemocnění. Podle České asociace pro vzácná onemocnění trpí u nás vzácnými nemocemi 600 až 800 tisíc lidí.