Venetoclax získal status orphan drug

Evropská léková agentura (EMA) udělila experimentálnímu léčivu venetoclax, perorálně podávanému inhibitoru BCL-2 proteinu, status léčiva pro vzácná onemocnění pro léčbu akutní myeloidní leukemie (AML). AML může být rychle se rozvíjející typ rakoviny krve a kostní dřeně a je nejčastějším typem akutní leukemie u dospělých. Venetoclax vyvíjí firma AbbVie ve spolupráci se společnostmi Genentech a Roche. EMA předčasně udělila venetoclaxu status léčiva pro vzácná onemocnění pro léčbu pacientů trpících chronickou lymfocytární leukemií (CLL). Statutem léčiv pro vzácná onemocnění jsou označovány přípravky určené k léčbě, prevenci či diagnostice život ohrožujících onemocnění s nízkou prevalencí (do 5 případů na 10 000 obyvatel Evropské unie), pro které neexistuje léčba s uspokojivými výsledky. Takto označené léčivo musí mít pro pacienta se vzácnou chorobou zároveň významný přínos. AML trpí převážně starší pacienti s průměrným věkem 67 let. Onemocnění se prakticky nevyskytuje u lidí mladších 45 let. Průměrná roční incidence AML v Evropě se odhaduje na 1 případ na 25 000 až 33 000 obyvatel. Trvalá snaha o vítězství „Pro pacienty s akutní myeloidní leukemií starší 60 let, kteří jsou nejčastěji zasaženi tímto agresivním a život ohrožujícím typem rakoviny, bylo zatím jen několik málo inovativních léčiv,“ uvedl výkonný viceprezident pro výzkum a vývoj a vědecký ředitel společnosti AbbVie Michael Severino.