Ve spolupráci s kanadskými kolegy zjistili, že derivát vitaminu A fenretinid dokáže zabránit infekci, na kterou pacienti s tímto genetickým onemocněním často umírají. ČTK to sdělil marketingový manažer Biomedreg - ÚMTM LF UP Olomouc Vladimír Mišauer.
Olomoučtí lékaři ve spolupráci s týmem kanadských vědců z McGillovy Univerzity v Montrealu zjistili, že látka fenretinid, používaná při léčbě a prevenci některých druhů rakoviny, dokáže účinně bránit infekci Pseudomonas aeruginosa.
Právě ta je častou příčinou úmrtí pacientů s cystickou fibrózou. Na základě tohoto zjištění nyní povolil americký Úřad pro potraviny a léky (FDA) zahájení klinického zkoušení na pacientech. „Pokud vše půjde dobře, mohly by být výsledky klinické studie známy v průběhu 16 až 24 měsíců,“ uvedl ředitel ÚMTM Marián Hajdúch.
Pacientů s cystickou fibrózou je na celém světě kolem 70.000. V Česku tímto smrtelným genetickým onemocněním trpí přibližně 200 pacientů. Nyní se už sice dožívají dospělého věku, ale i tak mají radikálně zkrácený život.
„Velmi často umírají na chronické infekce, přičemž nejčastějším typem je právě Pseudomonas aeruginosa. Toto onemocnění doprovází těžký metabolický defekt, který způsobuje i dysfunkci imunitního systému. V rámci studia preparátu používaného při léčbě nádorů jsme zjistili, že fenretinid, což je derivát vitaminu A, je schopen upravit právě tento lipidový defekt,“ uvedl František Kopřiva, vedoucí lékař pneumologického pracoviště Dětské kliniky Fakultní nemocnice Olomouc.
Podle Hajdúcha odborníci v Olomouci právě dokončili v rámci výzkumu cystické fibrózy obdobnou klinickou studii i na jiném derivátu vitaminu A, který se používá jako běžný potravinový doplněk. „Jedná se o lykopen, což je červené barvivo obsažené v rajčatech. S napětím nyní očekáváme, jak dopadne tento derivát retinolu,“ řekl Hajdúch.
Rozhodnutí FDA povolit zahájení klinické studie má významný vliv i na následný vývoj léčiva, kterému byl přidělen statut „orphan drug“. Jde o takzvané „sirotčí léky“, kterými se většina velkých farmaceutických firem dominantně nezabývá, protože pacientů je velmi málo a nejsou z jejich pohledu dostatečně komerčně atraktivní. V těchto situacích platí speciální režim, aby se pomohlo pacientům trpícím vzácným onemocněním.
Obdobný schvalovací proces udělení statutu „sirotčího léku“ fenretinidu běží momentálně i v Evropské lékové agentuře. Očekává se, že evropská větev studie, která by měla být realizována v ČR, bude otevřena českým pacientům v příštím roce.
Na mezinárodním projektu výzkumu léčby cystické fibrózy se kromě olomouckých specialistů podílejí také vědci z hlavní venezuelské univerzity v Caracasu.