Historie transplantací kostní dřeně se v ČR, respektive Československu začala psát již koncem 70. let minulého století. První alogenní (od dárce) transplantace kostní dřeně v ČR byla uskutečněna v roce 1976 v Hradci Králové a první nepříbuzenskou transplantaci kostní dřeně v ČR provedli lékaři v roce 1986 v Ústavu hematologie a krevní transfúze v Praze.
Transplantační program u dětí zahájili v roce 1989 ve FNM; u jeho zrodu stál profesor Jan Starý, nynější přednosta motolské kliniky dětské hematologie a onkologie. V motolské nemocnici tehdy úspěšně transplantovali kostní dřeň pětiletému pacientovi s akutní leukémií. Ročně se zde provede zhruba 30 až 40 transplantací kostní dřeně u dětí. Transplantace je u dětí úspěšná zhruba ze 70 až 90 procent.
Kostní dřeň je rosolovitá tkáň v dutinách kostí, kde se tvoří všechny druhy krvinek. Objemově nepatrnou, ale stěžejní součástí kostní dřeně jsou krvetvorné buňky (kmenové buňky krvetvorby), jež se dokážou přetvořit do všech potřebných typů krvinek - bílých, červených i krevních destiček. Zdravý organismus má kmenových buněk velký nadbytek; většina z nich v klidovém stavu běžně nepracuje a zůstává jen "v rezervě". Kmenové buňky se z kostní dřeně získávají odsátím - jehlami přes kůži, či z krve po jejich namnožení a vyplavení do krevního oběhu.
Vhodná kostní dřeň se nehledá podle krevních skupin, ale podle deseti dědičných tkáňových znaků bílých krvinek, které se liší ve světovém i regionálním měřítku. V současnosti se krvetvorné buňky získávají odběrem kostní dřeně z pánevních kostí nebo odběrem kmenových buněk z periferní krve. Druhá metoda se obejde bez narkózy. Ani první není podle lékařů nebezpečná či výrazně bolestivá, několik dnů podle nich místo odběru bolí podobně, jako když člověk "spadne na zadek".
V Česku fungují dva registry dárců. V Českém národním registru dárců dřeně (ČNRDD) je aktuálně zapsáno přes 91.000 lidí. Menší registr provozovaný Institutem klinické a experimentální medicíny (IKEM) má asi 30.000 dárců, obě databáze se částečně překrývají. Registry jsou celosvětově propojeny, databáze tak čítá asi 34 milionů lidí. Podle Pavla Jindry, vedoucího lékaře ČNRDD a primáře hematologicko-onkologického oddělení Fakultní nemocnice Plzeň, zhruba každý čtvrtý pacient svého dárce nenalezne, nebo se ho podaří nalézt příliš pozdě. Databázi je proto podle něj potřeba stále rozšiřovat. Cílem je počet potenciálních dárců zhruba zdvojnásobit.
První úspěšnou transplantaci kostní dřeně na světě od dárce, jímž nebylo jednovaječné dvojče, provedl v roce 1958 francouzský onkolog Georges Mathé, který tak zachránil život několika zaměstnancům po nehodě ve výzkumném ústavu jaderné fyziky v jugoslávské vesnici Vinča. Stěžejním přínosem, oceněným v roce 1990 Nobelovou cenou, byla na tomto poli práce amerického profesora Edwarda Donnalla Thomase.