První studie zkoumala vliv látky GDC-0449 podávané perorálně na lokálně pokročilý či metastazující bazaliom. Na téměř desetiměsíční léčbu touto látkou objektivně odpovědělo 18 z 33 nemocných. U osmi vznikly nežádoucí účinky třetího stupně (únava, hyponatrémie, křeče, fibrilace síní). Ve druhém článku autoři popisují kazuistiku 26letého muže trpícího metastatickým meduloblastomem rezistentním na veškerou terapii. Léčba stejným inhibitorem ježčí cesty GDC-0449 vedla k rychlé regresi nádoru a ústupu symptomů, byť pouze dočasně. Molekulární analýzou nádorových vzorků autoři zjistili, že v nádoru došlo k aktivaci ježčí cesty a mutaci klíčového inhibitoru ježčí signalizace. Zřejmě proto byla použitá látka účinná.
New Engl J Med, 2009, 361, p. 1164-1172, 1173-1178